그래핀 양자점을 활용한 난치성 희소질환 C1형 니만-피크(소아성 치매)의 치료 가능성이 제시됐다. 강경선 서울대 수의과대 교수와 홍병희·신석민 서울대 화학부 교수, 차세대융합기술원 입주 벤처기업 바이오그래핀·그래핀스퀘어 공동 연구팀은 그래핀과 유도체들을 나노약물로 이용하려는 시도를 통해 신경질환에서의 치료효과를 규명했다고 11일 밝혔다.

난치성 희소질환 가운데 하나인 C1형 니만-피크는 콜레스테롤 수송체 단백질인 NPC1에 돌연변이가 나타나 콜레스테롤과 지질이 세포 안에 축적되는 질환이다. 대개 신생아 단계에서 황달 증상과 함께 질환이 발현되며 성장하면서 운동실조증, 기억력 감퇴 등 신경퇴행 증상이 진행되는 게 특징이다. 현재 치료제 개발이 꾸준히 이뤄지고 있으나 아직까지 진척이 없는 상황이다.

연구팀은 그래핀 양자점이 콜레스테롤과 결합해 세포 내 축적을 억제함으로써 C1형 니만-피크병의 치료제로 활용할 수 있다는 사실을 밝혀냈다. 또 그래핀 양자점이 사람의 뇌와 혈관 사이 혈관뇌장벽(Blood-brain barrier)을 통과할 수 있음을 증명하고 뇌에 직접적으로 투여할 필요 없이 복부 투여만으로도 손상된 뇌를 치료할 수 있다는 사실을 확인했다.

홍병희 교수는 “융기원에 입주한 바이오벤처 기업 바이오그래핀으로 이전된 특허기술을 바탕으로 미국 국립보건원(NIH)과 협력해 유효성과 안전성을 검증하는 전임상·임상을 진행하면서 미국 식품의약국(FDA) 신속심사도 추진할 계획”이라고 말했다.

이번 연구결과는 세계적 학술 단체인 미국 화학회가 발간하는 나노 분야 최고 국제 학술지 ‘나노레터스(Nano Letters, IF=11.238)’의 표지 논문으로 선정돼 3월 11일 출판됐다.