- 다케다와 5개 희귀질환, 릴리와 중추신경계 치료제 공동 개발 … 사렙타도 작년 코디악과 제휴해 엑소좀 개발
바빴던 2020년 이후 영국 옥스퍼드에 위치한 이복스테라퓨틱스(Evox Therapeutics)는 다음 단계로 나아가기 위해 금고를 가득 채우고 있다. 이 회사는 오르비메드(OrbiMed)와 GV 등 벤처투자회사로부터 6920만파운드(약 9540만달러)를 모금해 엑소좀을 기반으로 한 치료제들을 임상 단계로 진전시키기 위한 기술개발에 박차를 가할 것이라고 18일(현지시각) 발표했다.
이복스는 선천적인 신진대사의 오류를 바로잡고, 신진대사에 관여하는 특정 효소를 생산하지 못하게 하거나 잘못된 버전의 효소를 만들지 못하게 하는 희귀유전질환에 대한 치료제를 연구하고 있다. 이런 질환에 걸린 환자들은 단백질, 탄수화물, 지방과 같은 물질을 분해할 수 없어 이들 물질이 조직 내에 축적돼 질병을 유발한다.
이 회사는 페닐케톤뇨증, 시트룰린혈증 1형, 아르기닌숙신산뇨증(argininosuccinic aciduria). 등을 포함하는 요소사이클장애(urea cycle disorders)라고 부르는 선천성 대사오류질환군에 대한 치료제를 개발하고 있다. 신체 세포가 서로 소통하는 데 사용하는 엑소좀(exosomes)을 수정하는 이복스의 ‘DeliverEX’ 기술을 기반으로 한다. 바라건대 엑소좀을 사용해 탑재물을 전달함으로써 단백질, 항체, 유전자치료제의 역할을 제약하는 장벽을 넘어서기 위해 애쓰고 있다.
이복스는 다케다와 함께 최대 5개의 희귀질환에 대해, 릴리와는 중추신경계질환에 RNA 간섭치료제와 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제를 전달하는 계약을 맺었다. 다케다는 이 제휴를 통해 3형 니만-픽질환 3형(Niemann-Pick disease type 3) 프로그램을 위한 임상개발을 시작했다. 릴리는 2000만달러를 선불로 주고, 12억달러의 추가 마일스톤 지불을 약속했다.
릴리는 최근 에복스의 자금조달 일환으로 1000만달러 규모의 전환사채(파트너십 계약의 일부)를 자본금(주식)으로 전환하고 현금을 지불했다. 레드마일 그룹이 시리즈C를 이끌었고 인버스(Invus), 오르비메드(OrbiMed), GV, 옥스퍼트사이언스이노베이션(Oxford Sciences Innovation), 코웬헬스케어인베스트먼트(Cowen Healthcare Investments)도 합류했다.
그동안 유전자치료는 다양한 질병에서 효과적인 치료법이 될 것이라고 기대를 모았지만 어떤 사람들에선 유전자 운반체인 바이러스 벡터에 대해 감염 또는 암이 생기게 하고, 반대로 어떤 사람들은 면역반응으로 벡터를 파괴시킴으로써 무용지물이 되게 하는 한계를 안고 있다.
이런 유전자치료제의 좌절을 극복하기 위해 사렙타가 대안을 찾아나선 게 엑소좀이다. 사렙타는 작년 6월 코디악바이오사이언스(Codiak Biosciences)와 제휴해 이미 연구하고 있는 유전자치료, 유전자편집, 또는 RNA 기반 치료법에 활용될 수 있는 유전자 조작된 엑소좀을 개발하고 있다.
코디악은 당시 2년 계약에 따라 초기 및 단기 라이선스 수수료로 최대 7250만달러를 회수하게 될 것이라고 예상했었다. 여느 계약과 마찬가지로 코디악은 ‘중대한’ 개발 및 인허가 이정표에 따라 마일스톤을 받게 되지만 양사는 그 수치를 비밀에 부쳤다.
사렙타는 신경근육질환 분야에서 최대 5개 타깃에 대한 신약후보물질을 내세울 수 있는 선택권을 갖고 있다. 사렙타가 이런 표적 중 어느 하나에 대한 방아쇠를 당긴다면 코디악은 실험용 신약을 준비해 연구와 전임상 개발을 담당하게 된다. 사렙타는 임상 개발과 마케팅을 분담하게 된다.
코디악은 자체적으로 암을 위한 엑소좀 기반 치료법을 연구하고 있다. 한편 아룬에이바이오메디컬(ArunA Biomedical)은 엑소좀이 혈액-뇌 장벽을 넘는 능력을 감안해 중추신경계질환에 집중하고 있다.
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