북미 히든 强小바이오 15선 … 웨어울프, 아스펜뉴로사이언스, 헥사곤바이오

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임정우 기자
등록 2021-01-16 00:25:12
수정 2021-01-16 00:33:07

非 표적 부위서 독성 일으키지 않는 IL-2, IL-12 … 파킨슨병 자가 신경세포 대체 … 진균 게놈 분석, 새 소분자표적 창출

지난해 코로나19에도 불구하고 미국에선 85개 바이오제약 기업이 상장에 성공했다. 최고의 해라던 2018년의 72개보다 7개나 많은 기업이 공개 자본시장에 얼굴을 내밀었다. 작년과 재작년에 북미에서 창업한 기업 중 15개 유망 ‘히든’ 기업을 5부에 걸쳐 3개 기업씩 소개해본다.

10. 웨어울프테라퓨틱스(Werewolf Therapeutics)
2019년 11월 매사추세츠주 캠브리지 출범

웨어울프테라퓨틱스는 2019년 11월 5600만달러의 시리즈A 펀딩에 성공해 출범했다. 올들어 1월 7일에는 7200만달러 규모의 시리즈B 파이낸싱을 완료했다. 이 자금은 회사의 선도적인 ‘INDUKINE’ 플랫폼에서 도출된 신약후보인 WTX-124(인터루킨-2, IL-2) 및 WTX-330(인터루킨-12, IL-12)의 임상 1상 및 개념증명(proof-of-concept) 임상에 투입될 예정이다. 단일요법 또는 면역관문억제제와의 병용요법을 임상 연구할 예정이다.

암에 대한 인체의 면역반응을 개선하기 위해 종양미세환경(tumor microenvironment, 암세포와 그 외에 주변 환경)에서 작용하는 새로운 면역자극 치료에 초점을 맞추고 있다.

과거 IL-2, IL-12, 인터페론알파(IFNα)와 같은 사이토카인이 전신적으로 전달되며 정상, 비종양조직에 독성을 일으키는 문제에 직면해 개발에 실패했던 점을 감안해 잘 검증되고 새로운 친 염증성 면역조절제를 활용한다.

‘PREDATOR’ 단백질 엔지니어링 플랫폼이 바로 그 대안으로 비(非) 표적조직에 대해 원치 않는 영향을 방지하기 위해 비활성화 형태로 체내에 들어가 원하는 부위에서 조건부로 활성화되는 강력한 생물학적제제를 엔지니어링한다.

PREDATOR는 조건부로 친 염증성(proinflammatory) 사이토카인 플랫폼인‘INDUKINE’ 분자를 활성화한다. 이 분자는 종양미세환경으로 들어가면 인체 본연의 사이토카인의 생물학적 잠재력을 선택적으로 최대화할 수 있도록 항종양 면역반응을 이끌어낸다. 즉 전신 순환 중에는 약물을 능동적으로 침묵시키고 약동학적 프로파일을 최적화하며, 치료 가능성을 극대화하기 위해 종양미세환경에 도달하자마자 완전 활성 상태로 신속하고 효율적으로 변환한다.

11. 아스펜뉴로사이언스(Aspen Neuroscience)
2020년 4월 캘리포니아주 샌프란시스코 출범

이 회사는 2020년 4월에 시리즈A에서 7000만달러를 모금했다. 파킨슨병에 대한 수복적이고 질병을 교정하는 자가 신경세포 대체요법을 개발하고 있다.

이 회사는 산발성(또는 특발성 sporadic, idiopathic) 파킨슨병 치료를 위해 임상시험신청(IND)이 가능한 연구 단계의 ANPD001과 유전성(geneyic) 파킨슨병을 목표로 하는 초기 연구 단계의 ANPD002를 개발 중이다. 산발성은 특별한 이유 없이 발병하는 일반적인 파킨슨병으로 전체의 85~90%를 차지한다. 유전성은 나머지 10~15%가 해당한다.

ANPD001은 자가 성체줄기세포에서 A9양 도파민 신경원(A9-like dopamine neuron)을 유도해 이를 체내에 이식하는 치료법이다. 도파민 신경세포에는 10여가지 그룹이 있으며 이 중 A9 그룹은 가장 치밀하며 중뇌 복측외측(腹側外側, ventrolateral)에 위치한다. 건강한 성인의 중뇌 신경멜라닌 색소가 축적된 흑질의 대부분이 이 세포다.

ANPD001은 자가 성체줄기세포에서 유래한 A9양 도파민 신경원의 유전자를 교정해 이식하는 치료법이다. 대부분의 유전성 파킨슨병은 글루코세레브로시다제(glucocerebrosidase, GBA)를 인코딩하는 과정에서 나타나는 유전자 변이에 의해 높게 유발되므로 이를 교정하는 게 목표다. 아스펜은 이 치료제를 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정받을 수 있도록 추진할 계획이다.

자가 신경세포 대체를 모색하는 새로운 치료법은 세계적으로 유명한 줄기세포 과학자인 잔느 로링(Jeanne Loring) 박사의 과학적 연구에 바탕을 두고 있다.

12. 헥사곤바이오(Hexagon Bio)
2020년 9월 캘리포니아주 멘로파크(Menlo Park) 출범

헥사곤바이오는 4700만달러의 시리즈 A 금융 라운드를 통해 2020년 9월에 출범했다. 진균(곰팡이)의 게놈을 분석해 데이터화하고 질병을 일으키는 특정 단백질을 겨냥하는 소분자 억제물질을 알고리즘을 통해 도출하는 게 헥사곤의 전략이다.

곰팡이는 인간과 6000개의 유전자를 공유하며, 이 중 다수는 잠재적 치료 대상이다. 헥사곤의 소분자 발견 플랫폼은 데이터과학, 유전체학, 합성생물학을 활용해 진균 게놈에서 강력하고 진화된, 정제된 2차 대사물을 찾아내 단백질 차원에서 식별한다.

이를 통해 기존 합성법으로는 약으로 만들 수 없는 또는 약으로 치료되지 않는(undruggable) 특정 단백질 표적을 겨냥한 새로운 소분자물질을 진균 생물학을 통해 창출해낸다.

이 회사의 TICker 알고리즘은 수천 개 신약후보물질 중에서 우선 순위를 매기면서 인간을 표적할 수 있는 수수께끼 같은(cryptic) 자연물질을 식별하게 해준다. 또 표적화 생물공학 소분자물질(Targeted Bioengineered Small Molecules, TBSMs) 생산을 위한 HEX 플랫폼은 새로운 화학적 얼개(scaffolds)를 기반으로 새로운 속성의 화학물질을 생성한다.

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