북미 히든 强小바이오 15선 … 소노마바이오, 스크라이브, CODA바이오

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임정우 기자
등록 2021-01-15 01:30:24

Treg로 자가면역질환 염증차단, 면역관용 복원 … 2020년 노벨화학상 수상자 창업, 크리스퍼 편집 개선 … 고선택성 화학유전학 치료 지향

지난해 코로나19에도 불구하고 미국에선 85개 바이오제약 기업이 상장에 성공했다. 최고의 해라던 2018년의 72개보다 7개나 많은 기업이 공개 자본시장에 얼굴을 내밀었다. 작년과 재작년에 북미에서 창업한 기업 중 15개 유망 ‘히든’ 기업을 5부에 걸쳐 3개 기업씩 소개해본다.

7 소노마바이오테라퓨틱스(Sonoma Biotherapeutics)
2020년 2월 캘리포니아주 남 샌프란시스코/워싱턴주 시애틀 출범

소노마바이오테라퓨틱스는 2020년 2월에 4000만 달러의 시리즈A 자금 지원으로 출범했다. 같은 해 9월, 두 번째 시리즈 A에서 3000만달러를 모아 총 7000만달러의 자본을 조성했다.

투자자로는 리옐이뮤노파마(Lyell Immunopharma), 아치벤처파트너스(Arch Venture Partners), 8VC, 라이프포스캐피털(LifeForce Capital), 릴리아시아벤처스바이오사이언스(Lilly Asia Ventures Bioscience), 옥타곤캐피털(Octagon Capital), 알렉산드리아벤처인베스트먼트(Alexandria Venture investments), JDRF T1D 펀드 및 추가 미공개 투자자를 포함한다.

소노마는 류마티스관절염, 염증성장질환, 다발성경화증 등 자가면역질환, 근위축성측삭경화증(ALS), 알츠하이머병 등 퇴행성 질환에 대한 조절 T세포 (regulatory T cell, Treg) 치료제를 개발하는 데 초점을 맞추고 있다. Treg는 자기파괴로부터 인체를 보호하는 면역체계의 마스터 조절자로서 염증이 있는 조직으로 이동하고 유해한 면역반응을 억제하는 자연적인 능력으로 다양한 질환을 치료하는 데 이상적이라고 이 회사는 설명하고 있다. 더욱이 특정 질병을 유발하는 항원을 표적으로 삼도록 Treg 세포를 조작하는 능력은 원치 않는 전신적 효과의 가능성을 줄인다. 이로써 Tregs는 조직 유지관리 및 복구에서 역할은 효과적이고, 지속적이며, 복원력 있는 치료 가능성을 제시한다.

Treg 치료제의 목표는 자가면역질환에서 유해한 염증반응을 차단해 자기관용 능력을 회복하는 것이다. 현재 5000만명 이상의 미국인이 자가면역질환을 앓고 있으며, 수백만명이 어떤 형태의 퇴행성 질환을 앓고 있다.

이 회사는 4명의 과학자가 공동 설립했다. 제프리 블루스톤(Jeffrey Bluestone) 박사는 CEO 겸 회장으로서 차세대의 중요한 표적 수용체인 CTLA-4(cytotoxic T-lymphocyte-associated protein 4, CD152, cluster of differentiation 152) 의 기능을 발견한 인정받는 선도적 면역학자다. 이를 기반으로 전이성 흑색종을 치료할 수 있는 첫 번째 미국 식품의약국(FDA) 승인 CTLA-4 길항제(브리스톨마이어스스큅의 ‘여보이주’ 성분명 이필리무맙, Ipilimumab)가 탄생했다. 또 자가면역질환과 장기이식 면역거부반응을 치료할 수 있는 첫 T세포 공동 자극(T-cell co-stimulation) 약물을 이끌어내는 기초를 제공했다. 그는 캘리포니아주립대 샌프란시스코(UCSF) 교수로 파커암면역치료연구소(Parker Institute for Cancer Immunotherapy, PICI)의 CEO를 지냈다.

프레드 램스델(Fred Ramsdell) 박사는 설립자이자 최고과학책임자(CSO)로 면역학 분야에서 거의 30년 경력의 베테랑 생명공학 리더이다. 소노마 이전에 프레드는 역시 PICI에서 CSO를 맡았고, 연구소 설립부터 여러 연구 프로그램의 개발, 진행을 도왔다.

알렉산더 루덴스키(Alexander Rudensky) 박사는 메모리얼슬로언케터링암 센터(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)의 면역학자이자 과학 자문의원으로 Treg 식별과 기능에 필수적인 전사인자 FoxP3를 공동 발견했다.

치지 탕(Qizhi Tang) 박사는 중국의 베이징 유니온의과대학(協和醫學院)을 졸업하고 미국 사우스앨라배마대에서 석사, 일리노이대에서 박사 학위를 각각 받았다. 일리노이대에서 박사 후 펠로우십을 수료하고 제프리 블루스톤 박사 밑에서 박사 후 펠로우쉽을 한번 더 거쳤다.

8. 스크라이브테라퓨틱스(Scribe Therapeutics)
2020년 10월 캘리포니아 앨라미다(Alameda) 출범

2020년 10월에 비밀 보안을 유지하면서 등장한 캘리포니아주립대 버클리 캠퍼스의 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) 세포생물학 교수의 실험실에서 분사한 기업이다. 다우드나는 프랑스 출신의 에마뉘엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier) 독일 막스플랑크 병원체 연구소장과 함께 크리스퍼 유전자편집을 초기 연구한 공로로 2020년도 노벨화학상을 수상했다.

새로운 맞춤형 크리스퍼(CRISPR) 분자의 엔지니어링, 제공 및 개발에 초점을 맞춘다. 자사의 기술 플랫폼은 X-Editing(XE)으로 기존 크리스퍼 편집 방식을 개선했다.

이 회사는 바이오젠과 선불금 1500만달러, 마일스톤 및 로열티 포함 최대 4억달러를 받는 조건으로 바이오젠과 계약했다.

치료제 개발용으로 설계된 일련의 CRISPR 기술을 지속적으로 발전시켜 지속적으로 진화되고 확장되는 유전자 변형 플랫폼을 구축 및 적용하고 있다. 매달 수백 개의 합성 크리스퍼 분자와 새로운 기술을 빠르게 만들어내고 있으며, 가장 좋은 것들이 완전히 통합된 게놈 편집 양식을 일궈내고 있다.

XE 기술은 치료적 용도 및 생체 내 유전자 수정에 요구되는 세 가지 주요 속성인 고활성도, 특이도, 전달력을 갖추기 위해 새로운 CRISPR 기반에 통합적으로 구축된 이 회사의 첫 번째 엔지니어링 분자 창출 기술이다.

스크라이브는 자사와 파트너가 실험실에서 임상으로 빠르게 전환할 수 있도록 설계된 CRISPR 기술의 거의 무제한적인 힘을 이용하여 유전질환을 종식시키기 위해 빠르게 노력하고 있다. 엔지니어링 핵심 기술이 계속 발전하고 확장됨에 따라 XE를 활용해 의료적으로 충족되지 못한 중대한 질병들을 해결할 것으로 기대하고 있다.

9. CODA바이오테라퓨틱스(CODA Biotherapeutics)
2019년 11월 캘리포니아주 남샌프란시스코 출범

CODA바이오테라퓨틱스는 2019년 11월에 3400만달러 규모의 시리즈 A 자금 조달을 완료했다. 회사는 만성신경병증(통증) 및 초점간질(focal epileps, 운동중추 손상이 일측성 또는 국소성으로 나타나는 뇌전증)에서 주요 신약후보물질을 개발하는 데 주력하고 있다.

CODA의 화학유전학(chemogenetics) 플랫폼은 3가지로 구성된다. 첫째는 리간드-게이트(LIGAND-GATED) 이온 채널이다. 특정 소분자 물질과 상호작용하도록 설계된 최소한으로 변형된 인간 수용체다. 둘째는 독점적인 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터로 표적 뉴런을 제어할 수 있도록 조작된 수용체를 인코딩하는 유전자를 전달한다. 셋째는 소분자물질로 최소한의 부작용으로 치료 효과를 올리기 위해 투여되는 조작된 수용체를 표적으로 하는 선택적 약리학적 제제다.

이를 통해 전환 가능하고, 내구성이 있으며, 고선택성 유전자치료를 구현할 수 있다. 표적 밖에서는 효과가 적게 나타나도록 고안됐다. 또 유전자치료에서 전환 가능한 ‘스위치’ 단백질을 발현하기 위해 목표한 세포집단을 조정하는 것을 추구하고 있다.

2020년 5월, 이 회사는 화학유전학 치료 플랫폼을 사용해 잠재적인 삼차신경통 및 관련 신경병증 치료법을 확립하고 이를 공동 개발하기 위해 안면통증연구재단(Facial Pain Research Foundation, FPRF)과 협력한다고 발표했다.

CODA의 화학유전학 플랫폼은 궁극적으로 많은 신경학적장애의 기초가 되는 비정상적인 신경활동을 되돌리는 것을 목표로 한다. 기능장애 뉴런을 신경외과적 절차에 의해 직접 투여하는 최적화된 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터를 사용해 수정하는 게 목표다.

리간드-게이트 이온채널(조작된 수용체)와 AAV 벡터는 특정 소분자물질에 높은 반응성을 보이지만 그렇지 않을 경우엔 비활성화된다. 소분자물질과 조작된 수용체의 상호작용은 다양한 신경학적장애를 초래하는 뉴런의 이상 활동을 통제하기 위해(치료효과 제고) 신경세포의 절묘한 용량의존적으로 억제한다. 조작된 수용체를 암호화하는 유전자는 강력하지만 특정 유전자 전달에 최적화된 AAV 벡터에 의해서만 기능장애 뉴런으로 전달될 수 있다.

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