화이자·옵코헬스, 주1회 투여 성장호르몬결핍증 치료제 FDA 승인심사 접수
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정종호 ·약학박사 기자
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등록 2021-01-05 17:58:55
- 수정 2021-06-22 22:36:55
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- 현행 표준요법제들은 매일 투여, CTP 붙여 반감기 늘려 작용시간 연장 … 10월 중 승인 여부 결정
경쟁자 아센디스社 6월말에 승인 판가름 … 작년 8월 노보노디스크 성인용 1주 제형 등장
화이자 및 미국 플로리다주 마이애미의 제약‧진단의학 기업 옵코헬스(OPKO Health)는 성장호르몬결핍증(GHD)의 장기지속형 인간성장호르몬제 소마트로곤(somatrogon)의 바이오의약품승인신청(BLA) 건이 미국 식품의약국(FDA)에 접수됐다고 4일 발표했다.
소마트로곤은 매일 투여해야 하는 기존 요법제들과 달리 소아 GHD 환자에게 주 1회 투여하는 용도로 개발됐다. 처방약제조사수수료부담법(PDUFA)에 따라 오는 10월 중으로 소마트로곤의 승인 여부가 결정날 전망이다.
소마트로곤은 성장호르몬에 C-말단 펩타이드(C-Terminus Peptide, CTP) 3개(총 28개 아미노산)을 붙인 것으로 반감기를 늘려 작용시간을 연장시키는 것으로 알려져 있다. 성장호르몬의 N-말단 부위에서 융모성 생식선자극 호르몬 (human chorionic gonadotropin hormone, hCG)의 베타사슬에서 유래된 CTP가 하나 붙고, 성장호르몬의 C-말단 부위에 2개의 복제된 CTP가 붙는 아미노산 배열을 이룬다.
화이자의 글로벌 제품개발 부문 브렌다 쿠퍼스톤(Brenda Cooperstone) 희귀질환 담당 최고개발책임자(CDO)는 “FDA의 허가 신청 접수는 장기지속형 주 1회 투여용 치료제를 소아 GHD 환자에게 공급하려는 우리의 목표를 이행하는 데 다가서는 고무적인 행보”라며 “무엇보다도 매일 성장호르몬제를 투여해야 하는 부담을 낮추는 데 소아 환자들과 가족, 보호자들에게 큰 도움을 줄 것”이라고 말했다.
쿠퍼스톤은 이어 “화이자가 지난 35년여 동안 GHD 환자의 치료 성과 개선에 노력해왔다”며 “소마트로곤은 삶의 질과 복약 준수도 향상에 긍정적인 영향을 미쳐 환자들이 그들의 잠재력을 십분 발휘할 수 있도록 도울 것”이라고 덧붙였다.
관련기사: 1주 제형 성장호르몬 개발 ‘화이자’도 쩔쩔 … 선발주자 아센디스, 내년 상반기 FDA 최초 허가 기대
소마트로곤의 허가신청은 3~18세 GHD 환자를 대상으로 진행한 글로벌 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 이뤄졌다. 1년간 주 1회 투여해 12개월 차에 평가가 이뤄졌다.
1차 평가지표인 삶 간섭 척도(life interference scale) 지표를 충족했다. 즉 매일 맞는 것보다 매주 한 번 맞는 게 삶의 질을 높인다는 얘기다.
2차 평가지표인 연간 신장(身長) 성장속도 추이는 최소제곱평균(least square mean, 증가 또는 감소세의 전반을 보는 지표)를 평가했을 때 소마트로곤 주 1회 투여요법은 ‘지노트로핀’(소마트로핀) 1일 1회 투여요법과 비교했을 때 비 열등성(non-inferiority)을 보여 2차 평가지표를 충족했다.
반면 1주 제형의 라이벌 약인 아센디스파마(Ascendis Pharma)의 장기지속형 제제인 트랜스콘 hGH(TransCon hGH)는 신장속도에서 지노트로핀 대비 우위를 입증했다.
신장성장속도는 GHD 환자와 일반인의 동일 연령 및 성별대의 집단과 비교해 성장 만회도(catch-up growth)를 평가하는 것으로 임상현장에서 종종 활용되는 지표다.
아센디스파마는 지난 9월 4일 신약승인신청이 FDA에 접수됐으며 PDUFA 규정에 따라 오는 6월 25일까지 시판승인이 여부가 결정된다. 아센디스파마가 화이자보다 신장 속도가 높다는 점에서 우선적 지위를 선점할 경우 자칫 화이자는 승인이 거절될 가능성도 있다.
관련기사: 노보노디스크 매주 투여 성인용 성장호르몬 제제 ‘소마파시탄’ 美 FDA 승인
한편 지난해 8월말에는 덴마크 노보노디스크의 인간성장호르몬제 개량 바이오베터 신약인 ‘소그로야’(Sogroya 성분명 소마파시탄 베코, somapacitan beco, 개발코드명 NN-8640)이 성인용 GHD 치료제로는 처음으로 매주 1회 용법 피하주사제로 허가받았다.
화이자와 옵코헬스는 소마트로곤을 공동 개발‧발매하기 위해 2014년 12월 글로벌 제휴계약을 체결하고 협력해왔다. 양사 간 합의에 따라 옵코헬스는 임상시험을 진행해왔고, 화이자는 허가 취득과 시판을 맡게 된다.
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