FDA, 美 브리지바이오파마 FGFR 저해제 ‘인피그라티닙’ 담관암 ‘우선심사’ 지정

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정종호 ·약학박사 기자
등록 2020-12-05 06:18:14
수정 2020-12-05 06:20:20

서구에 환자 2만명, 방광암·연골무형성증 적응증도 넘봐 … SHP2 억제제 BBP-398, 지난달 임상 시작

미국 캘리포니아주 팔로알토(PALO ALTO)에 소재한 브리지바이오파마(BridgeBio Pharma)는 같은 주 샌프란시스코에 있는 계열사 QED 테라퓨틱스社(QED Therapeutics)와 함께 경구용 FGFR(Fibroblast growth factor receptor, 섬유아세포성장인자수용체)1-3 선택적 저해제 인피그라티닙(infigratinib, 코드명 BGJ398)을 담관암종 또는 담도암 2차 치료제로 승인받기 위한 신약승인신청서(NDA)가 미국 식품의약국(FDA)에 접수됐다고 지난 1일(현지시각) 발표했다.

유전성 질환 및 암 관련 치료제를 개발하는 브리지바이오는 이번에 우선심사 및 항암제 실시간 심사 파일럿 프로그램(Real-Time Oncology Review, RTOR) 적용 대상으로 지정받았다고 설명했다.

RTOR은 FDA 산하 암연구센터(Oncology Center of Excellence, OCE)가 효과적이면서 안전한 항암제가 환자에게 신속하게 공급되도록 촉진하기 위해 설계한 프로그램이다.
미국 브리지바이오파마 로고

브리지바이오는 인피그라티닙이 ‘오르비스 프로젝트’(Project Orbis) 프로그램에 따라 호주와 캐나다에서도 허가 신청이 이뤄졌다고 밝혔다. 이 프로그램은 미국과 우호적인 국가들이 혁신적 신약의 빠른 승인을 위해 동시에 함께 심사하는 시범사업이다.

인피그라티닙은 ATP 경쟁적인(ATP-competitive) 경구용 FGFR1-3 티로신 인산화효소 저해제의 일종이다. FGFR2 융합(fusion) 담관암종뿐만 아니라 FGFR3 유전자대체(alteration) 요로상피세포암(방광암), 성장기 어린이의 골 성장이 저하되는 연골무형성증(achondroplasia) 등 FGFR 유전자에 촉발되는 모든 질환에 대처하는 치료제로 개발하기 위해 임상시험을 계획하고 있다.

담관암종은 간내 담관 또는 간외 담도에 발생하는 암을 말한다. 증상이 위중한 데다 치명적이며 미국과 유럽에서 매년 약 2만명이 이 질환으로 고통받고 있다.

FGFR2 유전자 이상(aberrations)은 전체 담관암종 환자 중 15~20% 정도에서 나타난다. 현재 FGFR2 유전자 이상 담관암종 치료제는 매우 제한적인 데다가 5년 생존율이 9%에 불과하다.

브리지바이오파마의 닐 쿠마르(Neil Kumar) CEO는 “FDA에 허가신청서가 제출될 수 있도록 도움을 준 모든 분들께 감사드린다”며 “담관암으로 고통받는 환자와 가족들에게는 1초마저 소중한 만큼 빠른 시일 내에 담관암종 환자들에게 도움을 주도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

브리지바이오파마가 제출한 허가신청 건이 FDA에 의해 접수된 것은 이번이 두 번째이다. 지난 9월 A형 몰리브덴 보조인자 결핍(molybdenum cofactor deficiency, MoCD) 치료제 포스데놉테린(fosdenopterin)의 신약승인신청이 FDA에 접수됐다.

2015년에 설립된 브리지바이오는 단일유전자 결함에 의해 유발되는 질환, 유전적 요인이 분명한 암에 초점을 맞춘 신약개발 기업이다. 한국의 코스닥 상장사인 브릿지바이오테라퓨틱스(대표 이정규)와는 아무런 상관이 없다.

나비어파마(Navire Pharma)와 QED테라퓨틱스(QED Therapeutics)를 두고 있다. 각각 BBP-398과 인피그라티닙 개발에 주력하고 있다.

BBP-398은 RTK/MAPK 신호전달경로를 촉진하는 티로신 인산화효소 단백질인 SHP2를 억제하는 약물이다. 많은 암종이 RTK/MAPK 경로를 활성화시켜 내성을 획득하는 데다가 SHP2가 면역관문억제제의 차단 효과를 방해해 결과적으로 항암 면역효과를 떨어뜨리기 때문에 이를 억제하면 기존 약으로 정복되지 않은 상당수 암종을 극복할 수 있다는 가설 아래 개발되고 있다.

지난달 13일에 BBP-398 1상의 첫 환자 투여가 이뤄졌다. 1상은 RAS 및 티로신키나제수용체 유전자를 포함한 MAPK 신호전달 경로에 변이가 일어난 고형종양 환자를 대상으로 이뤄진다. 구체적으로는 KRAS G12C 돌연변이 비소 세포폐암 (NSCLC), 진행성 KRAS G12C 돌연변이를 보이는 비(非) NSCLC, 다른 MAPK 경로에서 돌연변이가 있는 진행성 고형 종양, 진행성 EGFR 돌연변이 NSCLC 등이 포함된다.

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