美 바이오크리스트 ‘올라데요’ 유전성혈관부종(HAE) 발작 예방약 승인
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정종호 ·약학박사 기자
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등록 2020-12-04 13:20:11
- 수정 2021-07-05 22:33:53
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- FDA 첫 경구용 치료제, 12세 이상 성인용 … 유의미한 발작 감소 효과, 복용 편의성
미국 노스캐롤라이나주 리서치트라이앵글파크(RESEARCH TRIANGLE PARK) 소재 제약기업 바이오크리스트(BioCryst Pharmaceuticals)는 ‘올라데요’(Orladeyo, 성분명 베로트랄스타트 berotralstat)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유전성혈관부종(Hereditary Angioedema, HAE) 발작을 예방하는 용도로 3일(현지시각) 승인받았다고 발표했다.
이번 허가는 3상 임상연구인 APeX-2 결과에 근거해 이뤄졌다. 이 연구는 12세 이상의 HAE 환자 121명을 대상으로 24주 동안 1일 1회 경구용 올라데요를 위약과 비교해 유효성과 안전성을 평가한 것으로 이중 맹검, 위약 대조, 병행군 비교 방식으로 이뤄졌다.
임상 결과 24주 후 110mg 및 150mg 용량의 올라데요는 위약에 비해 HAE 발작률을 현저히 감소시켰으며 우수한 내약성을 보였고 150mg 용량에서 더 큰 발작률 감소가 관찰되었다. 효과는 48주차까지 유지됐다.
150mg 용량을 48주간 투여한 환자는 주당 발작 횟수가 임상 시작 기저치인 월 2.9회에서 48주차 월 1회로 줄었다. 이같은 연구결과는 지난 10월 22일 면역학계 최상위 저널 중 하나인 ‘알레르기·임상면역학저널’(Journal of Allergy and Clinical Immunology, JACI, IF=14.11)에 발표했다.
오픈 라벨 방식으로 장기간의 효과를 평가한 APeX-S 임상 연구에서는 150mg 복용 시 48주차에 발작 횟수가 월 0.8회로 감소했다.
올라데요는 두 임상에서 안전성과 양호한 내약성을 입증했다. 위약과 비교해 가장 흔하게 나타나는 부작용은 위장관 반응이었다. 이런 부작용은 복용 초기에 나타났다가 시가이 갈수록 빈도가 줄어들어 스스로 해결할 수 있는 유형이었다.
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올라데요는 C1 에스테라제 저해인자 결핍(C1-esterase inhibitor deficiency)으로 인한 유전성 혈관부종(HAE-C1-INH) 치료제로서로 경구용으로는 유일한 약이기 때문에 시판되지마자 두각을 나타낼 것으로 예상된다.
미국유전성혈관부종협회(HAEA)의 CEO인 앤서니 카스탈도(Anthony J. Castaldo)는 “올라데요는 HAE 환자에게 의사가 처음으로 경구용 비 스테로이드 제제를 처방할 기회를 제공했다”며 “더 많은 치료 옵션이 생긴 게 반갑다 ”고 말했다.
APEX-2 임상을 주관한 캘리포니아주립대 샌디에이고 캠퍼스 임상의학 교수 겸 이 대학 유전성혈관부종센터장인 마크 리들(Marc Riedl) 박사는 “환자와 의사는 HAE 치료가 환자의 삶에 부담인 것을 알고 있다”며 “1일 1회 경구용 올라데요는 HAE 발작 감소와 주사에 대한 부담을 줄일 수 있다”고 말했다.
올라데요는 처방약제조자수수료부담법(PDUFA)에 따라 이달 3일로 심사 결과 발표가 예정돼 있는데 하루도 틀리지 않고 딱 맞게 승인이 이뤄졌다. 이 약은 일본에서도 신속심사인 사키가케(SAKIGAKE) 대상으로 지정돼 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)는 연내에 승인을 낼 것으로 예상된다. 유럽의약품청EMA)은 올 3월 30일 판매허가 신청서(MAA)를 접수하고 심사를 진행 중이다. 내년 1분기에 약물사용자문위원회(CHMP)의 의견이 나올 것으로 기대하고 있다.
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