美 와이맙스, 신경교모세포종 치료제 ‘다니엘자’ FDA 신약 승인

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정종호 ·약학박사 기자
등록 2020-11-26 23:44:52
수정 2021-01-04 23:26:25

GM-CSF와 병용해 재발성/불응성 환자에 투여 … 1차 치료제 불응성 환자서 ORR 78%

미국 뉴욕주 뉴욕시 파크애브뉴에 있는 와이맙스테라퓨틱스(Y-mAbs Therapeutics)는 재발성/불응성 고위험성 신경교모세포종(neuroblastoma, 신경아세포종) 치료 신약후보물질인 ‘다니엘자’(Danyelza 성분명 낙시타맙 naxitamab-gqgk)가 40mg/10mL가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻었다고 25일(현지시각) 밝혔다.

다니엘자는 총 반응률 및 반응기간 임상 데이터를 근거로 가속승인(accelerated approval)을 취득했고 처방약생산자수수료부담법(PDUFA)에 따라 정해진 승인 마감 기한보다 1주일 정도 빨리 허가가 나왔다. 앞서 FDA로부터 우선심사 대상, 희귀의약품, 혁신치료제, 희귀 소아질환치료제 등으로 지정받아 빠른 속도를 심사 절차를 밟아왔다.
미국 항체 기반 항암제 개발 전문기업 와이-맙스테라퓨틱스 로고

이 신약은 이전 치료에서 부분반응(partial response, PR) 또는 경미한 반응(minor response) 또는 안정병변(stable disease, SD) 등을 보인 것으로 입증된, 골 또는 골수에서 재발성 및 불응성 고위험성 신경교모세포종이 발병한 1세 이상의 소아환자 또는 성인 환자를 과립구 대식세포 집락형성 촉진인자(granulocyte-macrophage colony-stimulating factor, GM-CSF)와 함께 투여하는 약물로 FDA의 승인을 받았다.

다니엘자는 다양한 신경 외배엽 유래 종양 및 육종에서 높은 수치로 발현되는 당지질의 일종인 강글리오사이드 GD2(ganglioside GD2)를 표적으로 삼는 인간 단일클론항체다.

FDA는 불응성 또는 재발성 고위험성 신경교모세포종 환자들을 대상으로 진행된 2건의 임상 2상(201, 12-230)를 바탕으로 승인했다. 다니엘자는 12-230 임상에서 1차 치료제에 불응성을 보인 환자에선 객관적반응률(ORR)이 78%, 2차 치료제에 불응성인 환자에선 37%인 것으로 나타났다. 201 임상에선 ORR 79%와 완전관해율 71%를 각각 기록했다.

다니엘자는 임상시험에서는 부작용으로 투여를 중단한 피험자들이 거의 없었을 만큼 양호한 내약성을 나타냈다. 부작용의 경우 임상적으로 관리할 수 있는 수준의 중증도를 보였다. 이 약은 외래진료에서 4주 간격으로 주 3회 투여된다.

와이맙스의 창립자이자 이사회 의장인 토마스 가드(Thomas Gad)는 “오늘은 소아 불응성/재발성 고위험성 신경교모세포종 환자들에게 매우 중요한 날이라 할 수 있을 것”이라며 “이 치료제가 병상에서 내 딸에게 시험적으로 사용됐던 단계에서 시작해 FDA의 허가를 획득하는 성과를 도출하는 단계로 진전된 것은 대단히 고무적인 일”이라고 말했다.

이어 회사를 대표해 임상시험에 참여한 의사, 환자, 개발과정을 함께 한 파트너사, 과학적 기반을 제공해준 뉴욕 메모리얼 슬로언 케터링(Memorial Sloan Kettering Cancer Center, MSKCC) 암센터 관계자들에게 감사의 뜻을 전한다고 덧붙였다.

MSKCC 연구진은 다니엘자 개발의 주역이다. MSKCC는 독점적 라이선스 아웃을 통해 와이맙스에 권리를 이양했다.

와이맙스의 클라우스 몰러(Claus Moller) CEO는 “골 또는 골수에 재발성/불응성 고위험성 신경교모세포종이 환자들은 지금까지 승인된 치료제를 확보하지 못했는데 이번에 GM-CSF와의 병용요법으로 절실했던 치료대안을 얻게 됐다”고 의미를 부여했다. 이어 “와이맙스가 처음으로 허가 관문을 통과한 이번 성과는 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 안전하고 효과적인 항체 기반 항암제 분야에서 선도 주자의 하나로 발돋움하는 중요한 진일보”라고 덧붙였다.

다니엘자는 가속승인으로 허가됐기 때문에 향후 허가 지위를 유지하려면 차후 확증시험에서 임상적 효용성을 입증하고 상세한 내용을 기술해 정식 승인을 받아야 한다.

이에 201연구(Study 201)의 연장을 통해 최소 80명의 피험자를 대상으로 총 반응률, 반응기간, 무진행 생존기간, 총 생존기간 등을 평가하고 있다. 1차 평가지표는 총 반응률이며 나머지는 2차 평가지표다.

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정종호 ·약학박사 기자

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