덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 성장 호르몬 결핍(또는 성장부전) 치료제 ‘스카이트로파’(Skytrofa: 로나페그소마트로핀-tcgd)가 성인 성장호르몬 결핍 환자들을 위한 내인성 성장호르몬 대체요법제로 FDA의 허가를 취득했다고 지난달 28일 공표했다.

덴마크 코펜하겐에 본사를 둔 혁신 바이오기업 아센디스파마(Ascendis Pharma, 나스닥 ASND)가 개발한 최초의 주 1회 투여 ‘소아’ 성장호르몬결핍증(GHD) 치료제 ‘스카이트로파’(Skytrofa, 로나페그소마트로핀, lonapegsomatropin-tcgd)가 ‘성인’ 치료제로 적응증이 확장됐다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난 7월 25일(현지시각) 이같은 내용을 승인했다. 

이 제품은 2021년 8월 27일, 소아용(생후 1년 이후 또는 체중 26파운드 이상)으로 처음 승인받았다. 주 1회 투여하는 장기지속형 인간 성장호르몬(hGH)의 일종인 소마트로핀의 전구약물(prodrug)이다. 재조합되지 않은(unmodified) 소마트로핀을 지속적으로 방출하도록 개발됐다. 유럽시장에선 ‘TransCon hGH’라는 브랜드로 발매되고 있다.   

FDA는 피험자 무작위 배정, 병렬군, 위약대조군, 활성대조군(개방 표지) 시험으로 설계된 3상 ‘foresiGHt’ 임상시험에서 도출된 결과를 근거로 스카이트로파의 적응증 추가를 승인했다. 

이 임상은 스카이트로파를 주 1회 투여하면서 위약을 같은 간격으로 투여하거나, 소마트로핀을 1일 1회 투여하면서 유효성과 안전성을 비교 평가했다.

애리조나주 피닉스에 소재한 애리조나주립대 의대 신경의학연구소 및 크레이튼대학 의과대학의 케빈 위엔(Kevin Yuen) 박사는 “비정상적인 신체 조성과 이상지질혈증, 인슐린 내성 등이 성인 성장호르몬 결핍의 대표적 징후”라며 “이에 해당하는 환자들은 대사증후군, 심혈관계 위험성 증가, 인지기능 저하, 우울증, 불안증, 수면장애 및 신체적‧정신적 추진력 감소를 포함한 삶의 질 저해 등의 중증 합병증들이 수반될 수 있다”고 말했다. 이어 “그럼에도 불구하고 매일 소마트로핀을 주사하는 일은 지난 25년여 동안 표준요법제로 자리잡아 이를 지키는 게 쉽지 않은 과제였다”며 “환자들이 부담이 덜한 치료요법을 찾는 것이 놀라운 일이 아니고, 주 1회 주사제인 스카이트로파와 같은 재조합되지 않은(unmodified) 소마트로핀을 독특하게 방출하는 새로운 치료대안이 실제 임상현장에서 복약순응도뿐만 아니라 전체적인 치료결과를 개선하는 데 도움을 줄 수 있다”고 말했다.

아센디스파마의 얀 미켈슨(Jan Mikkelsen) 대표는 “시장조사 결과 스카이트로파가 소아 성장호르몬 결핍 환자들과 의사들의 선택을 받고 있다”며 “미국에서 성인 성장호르몬 결핍 환자들의 첫 치료제 또는 기존 치료제의 대체약으로 스카이트로파가 사용 범위를 넓히게 돼 기쁘다”고 말했다. 그는 “이번 성과는 선도적인 내분비계 희귀질환 치료제 전문제약사로 도약하려는 우리의 목표 이행을 돕는 적응증 확장의 중요한 첫 걸음”이라고 덧붙였다.