프레시젠(Precigen)은 재발성 호흡기 유두종증(RRP) 환자를 위한 유전자치료제 PRGN-2012의 FDA 가속승인 신청서 제출을 완료했다고 발표했다.

PRGN-2012는 RRP 치료를 위한 최초의 유전자 치료제로, 승인될 경우 환자들에게 외과적 제거술과 제한된 항바이러스제제 등 대증요법 옵션을 넘어서는 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대되고 있다.

PRGN-2012는 인유두종바이러스(HPV) 유형 6과 11에 감염된 세포를 표적으로 면역 반응을 유도하는 아데노바이러스 기반 유전자 치료제로 우선 검토(priority review) 경로를 통해 기존 10개월 검토 기간을 6개월로 단축할 것으로 전망된다.

승인신청은  1/2상 임상(NCT04724980)임상 결과를 기반을 한다. 임상에는 총 38명의 성인 RRP 환자가 참여했으며, 권장 2단계 투여 용량인  5000억 개의 바이러스 입자(5x10¹¹ PU)를 4회 투여받았다. 임상 결과 50% 이상의 환자가 완전 반응을 보였고, 85% 이상의 환자에서 치료 이후 1년 동안 수술 빈도가 감소했다.

RRP는 HPV 감염으로 인해 발생하는 희귀 질환으로, 상기도에 양성 종양이 발생,  환자들은 반복적인 수술이 필요하지만 근본적인 원인을 치료하지 못해 재발이 빈번하게 발생한다.

프레시젠의 헬렌 사브제바리(Helen Sabzevari) 대표는 "재발성 호흡기 유두종은 환자와 가족에게 심각한 영향을 미치는 질환으로, 현재까지 승인된 치료제가 전무하다"며 "PRGN-2012가 승인될 경우 최초의 치료 옵션이 될 것이다. FDA와 긴밀히 협력해 빠르게 환자들에게 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

PRGN-2012는 프레시젠의 독자적인 AdenoVerse 플랫폼을 기반으로 개발됐다. 아데노벡터를 활용, 지속적인 항원 특이적 T세포 반응을 유도하는 한편 반복 투여에도 높은 효과를 유지토록 고안됐다. PRGN-2012는 현재까지의 임상에서 용량 제한 독성과 2등급 이상의 치료 관련 부작용이 관찰되지 않아 높은 안전성을 입증했다.

한편 프레시젠은 이번 승인신청과 관련 재정 안정성 강화를 진행 2026년까지 운영자금을 확보했다고 밝혔다. PRGN-2012가 승인을 받을 경우, 2025년 하반기 상용화가 가능할 것으로 예상된다.

프레시젠은 2008년 인텍스론(Intextron Corporation)을 회사명으로 설립된 미국 메릴랜드소재 생명공학사로 17년 사명으로 프레시젠으로 변경했다. PRGN-2012 이외 급성 골수성 백혈병(AML) 및 골수이형성증후군(MDS CAR-T 세포치료제 후보인 PRGN-3006 과 HPV 관련 구강암 및 자궁경부암 치료제 후보 PRGN-2009 등의 임상개발 단계 후보군을 보유하고 있다.