한국BMS제약은 12월 1일부터 자사의 폐색성 비대성 심근병증(oHCM) 치료제 캄지오스(성분명: 마바캄텐)가 건강보험 급여 적용을 받는다고 밝혔다. 

이번 급여 적용은 증상성(NYHA class II-III) oHCM 성인 환자로 1차 치료제로 4주 이상 치료했음에도 효과가 없으면서, 안정 상태에서 심초음파 등을 통한 좌심실박출률(LVEF)이 55% 이상이고 발살바법 또는 운동부하에 의한 좌심실유출로(LVOT)의 기울기가 50mmHg 이상인 환자를 치료할 시 급여가 적용된다. 또 1차 치료제를 금기 또는 심각한 부작용으로 투여할 수 없는 경우에는 캄지오스의 단독투여가 허용된다.

캄지오스는 oHCM의 병태생리 원인을 직접 표적으로 하는 최초의 치료제다. 하루 한 알 경구 복용만으로도 환자의 증상과 운동 기능을 유의미하게 개선시키는 효과를 입증했다. 이는 oHCM 환자들에게 기존 치료 옵션으로는 해결하지 못했던 구조적, 기능적 치료를 가능하게 하며, 2023년 국내 허가 이후 약 1년 7개월 만에 급여가 적용됐다.

캄지오스의 급여 적용 근거는 ‘EXPLORER-HCM’ 3상 임상 연구에서 확인된 임상적 유용성과 안전성에 기반을 두고 있다. 연구 결과, 캄지오스를 투여받은 환자 중 37%가 주요 평가 기준을 충족해 위약군(17%)보다 약 2배 높은 치료 효과를 보였다. 또한, 약 절반(49.6%)의 환자가 NYHA 1단계에 도달했으며, 74%의 환자에서 좌심실유출로 압력차가 중격축소술 기준인 50mmHg 미만으로 개선됐다.

한국심초음파학회 비후성 심근증 연구회 이상철 회장은 “oHCM은 조기에 적절히 치료하지 않으면 환자들의 생명까지 위협할 수 있는 심각한 질환”이라며, “캄지오스의 급여 적용은 oHCM 환자들에게 증상 개선뿐 아니라 삶의 질을 향상시키는 중요한 전환점이 될 것”이라고 평가했다.

한국BMS제약 이혜영 대표는 “oHCM 환자들은 그동안 치료 옵션 부족과 돌연사 위험으로 일상에서 많은 어려움을 겪어왔다”며, “캄지오스의 급여 적용을 통해 더 많은 환자들이 최신 치료 혜택을 누릴 수 있기를 기대한다”고 밝혔다. 또한, “진단받지 못한 환자들이 조기 치료로 이어질 수 있도록 지속적으로 노력하겠다”고 덧붙였다.