신경모세포종 치료제 콰지바주(성분명: 디누툭시맙베타)가 2 12월 1일부터 건강보험에 신규 등재되며, 고액의 치료비로 치료를 받지 못했던 환자들에게 새로운 희망을 제시했다. 

한국환자단체연합회는 이번 등재는 허가-평가-협상 병행제도 시범사업의 첫 번째 사례로, 신속등재 제도의 가능성을 보여준 의미있는 사례로 평가하고 2일 환영의 뜻을 밝혔다.

콰지바주는 원시 신경능 세포에서 유래하는 악성 종양인 신경모세포종 치료에 사용되는 약제로, 특히 고위험군 및 재발성 환자들에게 필수적인 치료제로 꼽힌다. 건강보험 급여 기준은 만 12개월 이상 만 20세 미만 환자 중 INSS 기준 4기 또는 특정 유전자 증폭이 있는 2-3기 고위험군과 재발성·불응성 환자를 대상으로 한다.

연간 약 37명의 환자가 콰지바주의 건강보험 적용을 받을 것으로 예상되며, 환자 1인당 약 3억 4,448만 원에 달하는 치료비가 건강보험 적용으로 본인부담금 약 1,722만 원까지 줄어든다. 본인부담상한제 적용 시 추가 경감 효과도 기대된다.

콰지바주는 의약품 경제성평가 자료 제출 생략 대상으로, 임상적 유용성과 건강보험 재정 영향을 고려해 환급형, 총액제한형, 성과기반환급형 등 세 가지 유형의 위험분담제를 적용받았다. 이는 고가 신약의 건강보험 등재 과정에서 환자 접근성과 재정 안정성을 동시에 확보하기 위한 정부와 제약사의 협력 사례로 주목받고 있다.

이번 등재는 허가-평가-협상 병행제도의 시범사업 결과로, 건강보험심사평가원이 품목허가 이전에 급여 기준을 마련하는 새로운 접근 방식을 적용했다. 제약사의 재신청 및 재심의를 통해 약제 급여 적정성을 인정받았고, 사전협의를 통해 약가협상 기간을 기존 60일에서 30일로 단축해 신속 등재가 가능했다.

하지만 약제 등재까지 약 13개월이 소요된 점은 여전히 개선이 필요한 과제로 남아 있다. 한국환자단체연합회는 절차 지연의 주요 원인으로 제약사의 자료 제출 지연을 지적하며, 적극적인 협조와 책임감을 촉구했다.

한국환자단체연합회는 "이번 콰지바주의 건강보험 등재는 생명과 직결된 신약의 신속한 접근권 보장을 위한 중요한 첫걸음"이라며, "앞으로 신속등재 제도가 정착되어 환자들이 적시에 치료를 받을 수 있는 환경이 조성되어야 한다"고 강조했다. 이는 정부와 제약사 모두가 책임져야 할 과제라고 강조했다.