샤이어코리아는 지난 17일 식품의약품안전처로부터 단장증후군 치료제 ‘가텍스 주’(Gattex®，성분명 테두글루타이드, teduglutide)’의 허가를 획득했다고 밝혔다. 이 신약은 국내에서 처음으로 허가된 단장증후군 치료제로 기존 종합비경구영양요법(Total Parenteral Nutrition, TPN)에 의존하고 있는 만 1세 이상 단장증후군 환자에서 사용 가능하다.

단장증후군은 선천성 또는 생후 수술적 절제로 전체 소장의 50% 이상이 소실돼 흡수장애와 영양실조를 일으키는 질환으로 소아에선 선천적으로 짧은 장을 가지고 태어나거나 신생아 괴사성 소장결장염(necrotizing enterocolitis, NEC, 신생아의 소장이나 대장에 생기는 괴사성 장염) 수술로 발생한다. 성인에선 장간막혈관질환 또는 크론병으로 장을 절제한 경우에 발생한다. 단장증후군 환자는 소장의 영양소 흡수면적이 감소돼 심한 설사, 지방변, 흡수불량에 따른 영양결핍증 등을 보이며 심하면 사망에 이른다.

기존 단장증후군 치료는 근본적인 치료법이 존재하지 않아 TPN요법에 의존하고 있다. TPN은 경구로 음식물 섭취가 어려운 환자에게 정맥주사로 필요한 영양분을 공급하는 방식으로 일주일 중 5~7일, 하루에 10시간 이상이 소요돼 일상생활이 불가하다. 또 장기적인 TPN요법은 삽입기 및 삽입 부위 감염으로 균혈증, 패혈증, 혈전증 발생 위험이 있고 간질환도 흔하게 발생한다.

이 제품은 장내 호르몬인 글루카곤 유사펩타이드-2(Glucagon-like peptide-2, GLP-2)의 유사체로 장내 분비세포의 GLP-2 수용체와 결합해 장내 흡수력을 증가시켜 체액과 영양소의 흡수율을 높인다. 하루 권장용량은 0.05㎎/㎏으로 1일 1회 환자의 허벅지, 팔 및 복부 사분면(四分面, quadrant) 등에 피하주사한다.

이번 식약처 허가는 STEPS(임상 3상) 연구에 근거했다. STEPS  연구는 다기관, 무작위, 평행, 위약대조, 이중맹검 연구로 임상 참여 이전에 12개월 이상 비경구영양요법을 지속한 86명의 단장증후군 환자를 대상으로 총 24주간 진행됐으며 43명의 환자는 하루에 이 제품을 0.05㎎/㎏, 나머지 43명의 환자에겐 위약을 투여했다. 임상 결과 투여군 43명 중 27명에서 TPN 투여용량이 기준치 대비 20% 이상 감소했으며 1주일 평균 TPN 투여용량 역시 24주차에 기준치인 12.4L/wk(주당 투여 ℓ수)에서 약 35%인 4.4L/wk가 감소했다. 또 21명은 1주일 중 1일 이상 TPN요법이 필요하지 않을 정도로 증상이 개선된 것으로 나타났다.

2012년 8월 유럽의약품청(EMA)에서 처음 승인된 이후 ‘리베스티브®’라는 제품명으로 발매된 이 제품은 같은 해 12월 미국 식품의약국(FDA)에서도 가텍스라는 제품명으로 승인받았다. 현재 국내에선 TPN요법 외 단장증후군 치료제가 전무해 가텍스가 출시되면 장기적인 치료제를 선택할 옵션이 생기게 된다.

문희석 샤이어코리아 대표는 “1일 1회 주사로 기존 비경구영양법 대비 환자들의 삶의 질을 개선시킬 수 있는 단장증후군 치료제”라며 “샤이어코리아는 희귀질환 치료제의 발전을 이끌어 온 글로벌 제약기업으로서 이번 식약처 허가를 계기로 단장증후군 환자의 삶의 질 개선에 노력할 것”이라고 밝혔다.