종근당은 지난달 15~19일 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 열린 ‘2025 미국 신경과학학회’(Society for Neuroscience Annual Meeting, SFN 2025)에서 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질 ‘CKD-513’의 비임상 연구 성과를 포스터로 발표했다고 3일 밝혔다.

CKD-513은 신경세포 내 미세소관(microtubule)의 안정성을 저하시켜 축삭(axon) 내 물질 수송을 방해하는 효소인 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 선택적으로 억제함으로써 미세소관의 안정성과 축삭 수송을 회복시켜 신경세포 기능을 직접 개선하는 새로운 기전의 치료 후보물질이다. 뇌내 약물 투과도를 크게 향상시켜 기존 HDAC6 저해제의 한계를 극복한 약물로, 알츠하이머성 치매, 타우병증, 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth, CMT)병증 등 퇴행성 신경질환을 목표로 개발 중이다.  

이번 발표에서는 퇴행성 중추신경계 질환인 타우병증 모델에서의 유효성 결과를 공개했다. 타우병증은 뇌 신경세포 내 타우(tau) 단백질이 비정상적으로 축적되면서 신경세포 기능이 저하되는 퇴행성 뇌질환으로, 알츠하이머성 치매 등 여러 신경 질환의 주요 원인으로 알려져 있다.

비임상 연구 결과 CKD-513은 HDAC6에 대한 높은 선택성과 우수한 뇌 투과성을 확보했다. 타우 단백질 과발현 세포 및 질환 동물모델에서 손상된 축삭 수송을 정상 수준으로 복원시키는 것으로 확인됐다. 해당 질환 동물모델에서 인지 기능 및 기억력 회복 효과를 확인했으며, 장기기억 강화(Long-term potentiation, LTP, 시냅스 전후의 신경 연결 사이에 시간이 지남에 따라 강화되는 현상) 평가 결과 신경세포 기능 개선도 입증했다.

종근당 관계자는 “이번 발표는 종근당이 보유한 HDAC6 억제 플랫폼 기술의 새로운 가능성을 입증한 의미 있는 성과”라며 “타우병증과 샤르코-마리-투스병증 모델에서 확인된 신경세포 기능 개선 효과를 기반으로, 신경계 질환 분야의 연구·개발에 더욱 속도를 높일 것”이라고 밝혔다.

CKD-513은 최근 국가신약개발사업단(KDDF) 국책과제에 선정돼 전임상 연구를 지원받게 되고, 2026년 말 1상 진입을 목표로 개발이 진행될 예정이다.

국가신약개발사업은 국내 제약∙바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위하여 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 2021년부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약개발의 전주기 단계를 지원한다.