노바티스가 개발한 소간섭 RNA(siRNA) 기반 콜레스테롤 저하제 ‘렉비오’(Leqvio 성분명 인클리시란 inclisiran)가 고콜레스테롤혈증 성인 환자에서 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소를 위해 식이요법 및 운동요법과 병행하는 단독요법으로 지난 7월 31일(미국 현지시각) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 적응증을 추가 승인받았다.

렉비오는 PCSK9를 표적으로 삼는 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제로 2021년 12월 22일, 죽상경화성 심혈관계질환(atherosclerotic cardiovascular disease, ASCVD) 또는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(heterozygous familial hypercholesterolemia, HeFH)을 나타내고, LDL-C수치를 추가로 낮춰야 할 필요가 있는 성인 환자 치료제로서 식이요법 및 운동요법, 스타틴 계열 콜레스테롤 저하제와 병용하도록 처음 FDA 허가를 받았다.

렉비오는 연 2회 투여해 몸에 해로운 LDL-C 수치를 감소시키는 최초의 siRNA 치료제이다. 렉비오’는 첫 투여 후 3개월이 지난 시점에서 두 번째로 투여하고 이후에는 6개월 간격으로 피하주사한다.    

노바티스는 FDA가 PCSK9을 표적하는 강력한 LDL-C 감소 데이터를 바탕으로 라벨 업데이트를 먼저 요청했다고 설명했다. 연 2회 투여로 환자순응도가 높고, 장기적인 LDL-C 목표 수치 달성이 입증돼 독보보적인 위치에 있다고 강조했다.

미국에서는 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 환자의 최대 80%가 LDL-C 가이드라인 권장 목표 수치인 70 mg/dL 미만에 도달하는데 어려움을 겪고 있어 중요한 미충족 수요가 존재한다. 이에 2025 ACC/AHA(미국심장학회·심장협회) 가이드라인은 LDL-C 목표 수치 달성을 위한 보다 적극적인 치료를 권장하고 있다.

렉비오는 2023년 7월에는 원발성 고지질혈증 성인 환자에서 식이요법 및 운동요법, 스타틴 계열 약물과 병용하는 보조요법으로 확대 승인을 받았다.

이번에 적응증이 추가됨으로써 업데이트된 라벨은 ‘스타틴 치료와 병용해야 한다’는 문구가 삭제된다. 아울러 원발성 고지질혈증(primary hyperlipidemia)을 보다 구체적인 용어인 고콜레스테롤혈증(hypercholesterolemia)으로 수정함으로써 LDL-C 감소에 더 정확하게 초점을 맞췄다. 

빅터 불토(Victor Bultó) 노바티스 미국법인 대표는 “이번 1차 치료제로의 라벨 업데이트는 심장질환의 주요 위험인자인 LDL-C를 효과적으로 감소시키는 렉비오의 입증된 효과를 더욱 강조한다”며 “새로운 적응증을 통해 렉비오를 식이요법 및 운동과 병행해 단독요법으로 사용할 수 있게 됨에 따라 더 많은 환자들이 치료 초기에 LDL-C 감소 목표를 달성할 수 있도록 도울 수 있게 됐다”고 말했다.