사노피는 릴리프루바트(riliprubart, 개발코드명 SAR445088)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 25일(현지시각) 발표했다.   

릴리프루바트는 고형장기 이식수술을 받은 환자들에게 수반되는 항체 매개성 거부반응(antibody-mediated rejection, AMR)에 사용하는 치료제로 개발되고 있다. 

이 신약후보는 고전적(선천적) 보체 경로에서 특히 C1 경로를 표적으로 삼아 억제하는 면역글로불린G4(IgG4) 유래 인간 단일클론항체다. AMR 적응증과 관련, 1건의 2상 임상시험이 신장 이식수술 환자들을 대상으로 진행 중이다. 

이 2상 시험은 거부반응이 나타날 위험성이 높은 환자그룹과 항체 매개성 거부반응을 나타낸 환자그룹 등 2개 환자 코호트 그룹을 대상으로 진행되고 있다. 이번 희귀약 지정은 2상 임상을 근거로 하고 있다.

이와 별도로 릴리프푸바트는 만성 염증성 탈수초 다발신경병증(Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy, CIDP)의 치료제로는 2건의 3상이 진행 중이다. 릴피프루바트가 이들 임상에 성공할 경우 C1 경로 억제제로는 최초의 치료제가 될 전망이다.으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

사노피의 알리사 존슨(Alyssa Johnsen) 면역학‧염증 글로벌 치료제 부문 대표는 “항체 매개성 거부반응은 장기 이식수술을 진행할 때 환자의 생존을 심대하게 위협하는 요인의 하나”라며 “릴리프루바트의 혁신적인 작용기전에 힘입어 신장 이식수술을 받은 환자의 예후를 괄목하게 개선할 치료 옵션을 확보하게 될 것으로 기대한다”고 말했다.