미국 뉴욕의 신댁스파마슈티컬스(Syndax Pharmaceuticals, 나스닥 SNDX)는 급성 림프구성 백혈병(ALL) 및 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제인 ‘레부포즈’(Revuforj, 성분명 레부메닙 Revumenib)의 추가 적응증 신청이 미국 식품의약국(FDA) 우선심사 대상으로 지정됐다고 24일(현지시각) 발표했다.   

레부포즈가 목표한 새 적응증은 재발성 또는 불응성(R/R) 뉴클레오포스민 변이(mutant nucleophosmin, mNPM1) 동반 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 치료다. 그동안 이 신청 건은 FDA의 ‘항암제 실시간 심사’(RTOR) 프로그램 아래 진행돼 왔다.

FDA는 처방약 생산자수수료법(PDUFA)에 따라 오는 10월 25일까지 ‘레부포즈’의 적응증 추가 승인 여부를 결정할 예정이다. 

레부포즈는 2024년 11월 15일, KMT2A 유전자 재배열(Rearrangement, 이 중 95%를 차지하는 게 전위(또는 전좌, translocation)) 동반 1세 이상 소아‧성인 재발성 또는 불응성(R/R) 급성 백혈병 환자들을 위한 치료제로 처음 FDA 허가를 획득했다.

이번 적응증 추가 신청은 재발성/불응성 mNPM1 동반 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 진행된 ‘AUGMENT-101’ 1/2상 임상시험에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 이뤄졌다. 이 임상시험은 KMT2A 유전자 재배열 AML 적응증 획득에도 근거가 된 동일 임상이다. 

이에 대한 임상 결과는 지난 5월 의학 학술지 ‘BLOOD’지에 게재됐고, 지난 6월 12~15일 이탈리아 밀라노에서 열린 유럽혈액학회(EHA) 연례 학술대회에서 발표됐다.

NPM1 변이는 급성 골수성 백혈병에서 가장 흔하게 나타나는 유전적 변이로, 전체 AML 환자의 약 30%에서 나타난다. 신규 적응증이 추가되면 기존 KMT2A 유전자 재배열 AML(전체 AML의 3~7%를 차지)에 더해 훨씬 넓은 범주의 AML을 커버하게 된다. 

마이클 메츠거(Michael A. Metzger) 신댁스 대표는 “레부포즈는 계열 최초이자 최고의 메닌 저해제로 무척이나 새롭고 흥미로운 변화를 주도하고 있다”고 말했다.