미국 생명공학사 스콜라 록(Scholar Rock)은 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 후보 아피테그로맙(Apitegromab)에 대한 생물학제제 승인 신청서(BLA)를 FDA에 제출했다.

스콜라 록은 29일 근성장을 억제하는 미오스타틴(Myostatin)을 감소시키는 기전으로 기존 SMA 치료제와 병용 요법제로 개발된 아피테그로맙에 대한 FDA 승인 신청서를 제출했다고 밝혔다. 또 FDA 승인 신청에 이어 2025년 1분기 유럽의약청(EMA) 승인 신청도 추진한다는 계획이다.

승인 신청은 SAPPHIRE 3상(NCT05156320)이 기반이다. 보행이 힘든 SMA 2형·3형의 2~21세 188명 환자를 대상으로 스핀라자(누시너센)와 에브리스디(리스디플람)를 투약받고 있는 환자에 아피테그로맙을 병용할 경우 위약 대비 해머스미스기능성운동지수 확장판(HFMSE, Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded)의 변화를 평가했다. 그 결과 52주 차에 위약군 대비 1.8점의 개선을 보여, 통계적으로 유의미한 효과를 제시했다.

FDA에 신속심사(Priority Review)를 요청했으며, 승인될 경우 심각한 근육 위축이 있는 SMA 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대했다.

스콜라 록의 최고 의료 책임자(CMO) 징 마란츠(Jing Marantz) 박사는 "SMA 환자들은 이미 기존의 SMN 표적 치료를 받고 있지만, 여전히 근육 기능 개선에 대한 추가적인 치료 옵션이 필요하다"며 "SAPPHIRE 3상에서 주요 평가 지표를 충족한 만큼, FDA와 긴밀히 협력해 아피테그로맙의 승인을 추진하겠다"고 밝혔다.

또한 그는 "아피테그로맙이 기존 치료제와 병용 요법으로 사용될 경우, SMA 환자들에게 실질적인 운동 기능 향상 효과를 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

회사는 또 스핀라자와 에브리스디 이외 졸겐스마를 더해 2세 미만 SMA 환자를 위한 병용 요법을 평가하는 OPAL 2상을 2025년 중반 시작한다는 계획이다.