원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 오칼리바(Ocaliva/오베티콜산, Obeticholic Acid)가 유럽에서 승인 취하됐다.

영국 런던의 어드밴즈파마(Advanz Pharma)는 3일, 지난 6월 유럽의약품청(EMA) 산하 인체의약품위원회(CHMP)가 오칼리바에 대한 유일한 적응증인 원발성 담즙성 담관염에 대한 조건부 승인 취하를 권고함에 따라, 최종 승인 취하 통보를 받았다고 밝혔다.

승인 취하는 안전성 문제 이외 사항으로 약물의 이점과 위험을 재평가하는 비약물감시 20조 절차에 따라 이뤄졌다. 747-302 연구에서 오칼리바는 위약과 비교했을 때 PBC 환자들의 병세 악화나 사망률을 낮추는 데 있어서 유의미한 차이를 제시하지 못했으며, 실사용 데이터(real-world data)도 오칼리바의 임상적 혜택을 뒷받침하지 못한다고 평가됐다.

오칼리바는 최초의 PBC 2차 치료 옵션으로 2016년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 각각 가속승인과 조건부승인을 받은 품목이다. 참고로 1차 치료제로는 우르소데옥시콜산(UDCA)이 오랜 기간 사용되어 왔다.

어드밴즈파마는 PBC 환자들에게 2차 치료 옵션으로 사용된 유일한 파네소이드 X 수용체(FXR) 작용제라고 주장하며, 환자들에게 지속적인 접근성을 보장하기 위한 다양한 대안을 모색 중이라고 밝혔다.

유럽의 승인 취하 결정과 맥을 함께 하며 FDA도 자문위원회를 13일 개최해, 가속승인 상태의 오칼리바에 대한 효능 평가를 위한 조언을 구할 계획이다.

오칼리바는 비알코올성지방간염(NASH, 또는 대사 이상 관련 지방간염/MASH) 치료제로 도전했으나 좌절을 겪은 품목이다. 원개발사는 미국 뉴저지주 소재 인터셉트테라퓨틱스로, 해당 적응증 도전 실패 이후 2023년 9월 이탈리아 소재 알파시그마(Alfasigma)에 약 8억달러에 피인수됐다.

이에 앞서 인터셉트는 2022년 오칼리바의 미국 이외 지역 판권을 어드밴즈파마에 매각한 바 있다.

이번 유럽연합의 조치로 오칼리바가 PBC 환자를 위한 유일한 2차 치료 옵션이라는 지위는 사실상 상실됐다. 입센의 '아이커브'(Iqirvo, 엘라피브라노, elafibranor)가 지난 4월에, 길리어드사이언스의 '리브델지'(Livdelzi, 셀라델파, Seladelpar)가 지난 8월에 PBC 적응증을 승인받았다. 리브델지는 지난 2월 길리어드가 시마베이테라퓨틱스(CymaBay Therapeutics)를 43억 달러에 인수하면서 확보한 품목이다.