입센의 '아이커보80mg정'(Iqirvo 성분 엘라피브라노, elafibranor) 을 원발성(1차성) 담즙성 담관염primary biliary cholangitis , PBC) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난 10일(현지시각) 가속승인을 받았다. 

적응증은 우르소데옥시콜산(UDCA)에 반응하지 않거나 내약성이 없는 성인 PBC 환자를 대상으로 UDCA와 병용하거나 단독 투여하는 요법이다. 단  간 기능이 악화된 환자에게는 권장되지 않는다.

FDA의 이번 가속 승인은 알칼리성 인산가수분해효소(ALP) 수치 감소를 기반으로 한다. 생존율 개선이나 간 기능 악화 방지 여부는 아직 입증되지 않았으며 확증시험을 통해 임상적 이점이 확인돼야 한다. 

아이커보는 1일 1회 복용하는 경구용 퍼옥시솜 증식인자 활성화 수용체(PPAR) 작용제다. 입센이 2021년 겐핏(GENFIT)으로부터 라이선스 인수 후 개발됐다.

승인은 ELATIVE 3상 임상시험(NCT05060016)의 데이터를 기반으로 한다. 이 임상시험에서 아이커보와 UDCA 병용 투여군이 UDCA 단독 투여군에 비해 13배 더 많은 환자가 ALP 수치를 정상화했다.

ELATIVE 임상시험 결과, 아이커보와 UDCA 병용 투여군의 51%가 ALP 수치 정상화를 이루었으며, 이는 UDCA 단독 투여군의 4%와 비교해 큰 차이를 보였다. 

아이커보의 가장 흔한 부작용은 체중 증가, 복부 통증, 설사, 구역 및 구토 등이다. 또 근육통, 근병증, 횡문근융해증, 골절, 태아 및 신생아 발달에 미치는 부정적인 영향, 약물 유발 간 손상, 과민반응, 담도 폐쇄 등이 보고됐다.

ELATIVE 임상시험의 주요 연구자인 미국 워싱턴주 노스웨스트간연구소 크리스 코우들리(Kris Kowdley) 박사는 "아이커보는 2차 치료제로서 PBC 환자에게 효과적이며, ALP 수치를 크게 감소시킬 잠재력이 있다"고 평가했다. PBC는 자가면역성 간질환으로, 관리되지 않으면 간 이식이나 조기 사망으로 이어질 수 있다.

아이커보는 현재 유럽의약품청(EMA) 및 영국 의약품규제청(MHRA)에도 승인 신청 중이며, 2024년 하반기에 최종 결정이 예상된다. 

경쟁약물로는  동일한 적응증으로  2016년 FDA 승인을 받은 오칼리바(Ocaliva, Obeticholic acid)가 있다. 원개발사인 미국 뉴저지주의 인터셉트파마슈티컬스(Intercept Pharmaceuticals)는 이탈리아 제약회사 알파시그마(Alfasigma)에 2023년 9월 약 8억달러에 인수됐다. 

잠재적 경쟁약물도 존재한다. 길리어드사이언스가 2024년 2월, 43억달러를 들여 시마베이테라퓨틱스(CymaBay)를 인수해 확보한 '셀라델파'(Seladelpar)다. 이 신약후보는 시마베이가 인수되는 날에 FDA로부터 신약승인신청을 수락받았다. 우선검토 경로로 수락돼 승인목표 예정일은 오는 8월 14일로 설정됐다.