지난 2023년 한해 동안 총 55개의 신약 및 신규 생물의약품들이 FDA의 허가관문을 통가한 것으로 집계됐다.

FDA 약물평가연구센터(CDER)의 2023년 신규조성물(NMEs) 신약 및 신규 생물학적 제제 허가현황 자료에 따르면 2023년 한해 동안 전년도의 37개에 비해 48.6% 껑충 뛰어오른 55개 제품들이 FDA로부터 발매를 승인받았던 것으로 나타났다.

지금까지 FDA는 △2012년 41개 △2013년 27개 △2014년 39개 △2015년 46개 △2016년 22개 △2017년 46개 △2018년 59개 △2019년 48개 △2020년 53개 △2021년 51개 △2022년 37개 등의 신규조성물 신약 및 신규 생물학적 제제들을 승인한 바 있다.

FDA는 통상적으로 매년 45~50개 안팎의 신약들을 허가해 왔는데, 지난 2018년에는 59개 신약들이 발매를 승인받아 사상 최다를 기록했다.

CDER에 따르면 치료제 영역별로 볼 때 지난 2월 허가를 취득한 키에지 글로벌 레어 디지즈社의 알파-만노사이드 축적증 치료제 ‘람제드’(벨마나제 알파-tycv)를 필두로 17개 희귀질환 치료제들이 승인받은 것으로 나타나면서 최다건수를 기록했다.

면역글로불린A 신병증 치료제 ‘필스파리’(스파센탄), 프리드리히 운동실조증 치료제 ‘스카이클라리스’(오마벨록솔론), 레트 증후군 치료제 ‘데이뷰’(트로피네타이드), 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS) 치료제 ‘조엔자’(레니올리십), 근위축성 측삭경화증(즉, 루게릭병) 치료제 ‘큐알소디’(토퍼센), 파브리병 치료제 ‘엘파브리오’(페그우니갈시다제 알파-iwxj), 전신성 중증 근무력증 치료제 ‘리스티고’(로자놀릭시주맙-noli) 및 ‘질브리스크’(질루코플란), 골화성 섬유형성이상 치료제 ‘소호노스’(팔로바로텐), 채플병 치료제 ‘베오포즈’(포젤리맙-bbfg), 폼페병 치료제 ‘폼빌리티’(시파글루코시다제 알파), 1형 원발성 고수산뇨증 치료제 ‘립플로자’(네도시란), 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘아감리’(바모롤론), 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 ‘파브할타’(입타코판), 수포성 표피박리증 치료제 ‘필수베즈’(자작나무 추출 트리테르페네스), 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발성 신경병증 치료제 ‘와이누아’(에플론터센) 등이 여기에 해당하는 신약들이다.

희귀질환 치료제들의 뒤를 이어 지난 1월 허가된 일라이 릴리社의 외투세포(外套細胞) 림프종 치료제 ‘제이피르카’(Jaypirca: 피르토브루티닙)을 비롯한 14개 항암제들이 허가관문을 통과하면서 2위에 랭크됐다.

유방암 치료제 ‘오서두’(엘라세스트란트), 메르켈 세포 암종 치료제 ‘자이니즈’(레티판리맙-dlwr), 거대 B세포 림프종 치료제 ‘콜룸비’(글로피타맙-gxbm), 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘반플리타’(퀴자티닙), 다발성 골수종 치료제들인 ‘탈베이’(탈쿠에타맙-tgvs)와 ‘엘렉스피오’(엘라나타맙-bcmm) 및 ‘아펙스다’(모틱사포타이드), 골수섬유증 치료제 ‘오자라’(모멜로티닙), 비인두암 치료제 ‘로크토지’(토리팔리맙), 직장결장암 치료제 ‘프루자클라’(프루퀸티닙), 비소세포 폐암 치료제 ‘오그티로’(레포트렉티닙), 유방암 치료제 ‘트루카프’(카피바서팁) 및 데스모이드 종양 치료제 ‘옥시베오’(니로가세스타트) 등이 2023년에 허가를 취득한 항암제들이다.

물론 데스모이드 종양 치료제, ROS1 유전자 양성 비소세포 폐암 치료제 등과 같이 항암제이면서 동시에 희귀질환 치료제인 경우들도 감안해야 할 것으로 보인다.

제약사별 허가건수를 살펴보면 화이자社가 5건을 승인받아 최다 제약사로 자리매김했다.

뒤이어 바이오젠社와 UCB社, 이탈리아 키에지 그룹 계열사인 키에지 글로벌 레어 디지즈社(Chiesi Global Rare Diseases)가 각각 3건으로 두 번째 순위에 나란히 이름을 올렸다.

글락소스미스클라인社, 일라이 릴리社, 아스트라제네카社 등은 각각 2건을 기록했다.

이밖에 화이자社의 경구용 항바이러스제 ‘팍스로비드’(니르마트렐비르 정제+리토나비르 정제)가 5월 FDA로부터 정식승인을 취득하면서 기존의 ‘긴급사용 승인’(EUA)에서 지위가 격상된 것과 세이지 테라퓨틱스社/바이오젠社의 ‘저주베’(주라놀론)이 최초의 경구용 산후 우울증 치료제로 승인받은 것 등 눈에 띄는 사례들도 적지 않았다.