암젠은 업리즈나주(Uplizna, 성분명 이네빌리주맙)의 중증 근무력증(gMG) 치료 효과를 평가한 3상(MINT)에서 환자의 증상의 유의미한 개선 효과를 제시했다고 13일 밝혔다.

또한 치료효과는 1년 동안 지속됐다며 자세한 임상 결과는 4월 8일 미국 신경과학회(AAN) 연례 학술대회에서 발표할 예정이라고 덧붙였다.

3상은아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성 및 근육 특이 키나아제(MuSK, Muscle-Specific Kinase) 항체 양성 전신 중증 근무력증 환자를 대상으로 진행됐다. AChR 항체 양성군은 52주, MuSK 항체 양성군은 26주간 추적 관찰했다.

연구 결과, 대부분(85%)의 gMG 에서 발현되는 바이오마커인 AChR 항체 양성 환자에서 업리즈나 투여군의 전신 중증 근무력증 일상생활 수행도 평가(MG-ADL, Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) 점수가 위약군 대비 -2.8점 감소하는 효과를 제시했다. 또한 업리즈나 투여군의 72.3%에서 MG-ADL 점수가 3점 이상 감소했으며, 위약군에서는 45.2%만 같은 수준의 개선을 보였다.

객관적 평가지표인 중증 근무력증 평가(QMG, Quantitative Myasthenia Gravis/0~39점 척도)에서도 업리즈나 투여군이 위약군 대비 -4.3점 감소하는 유의미한 개선 효과를 나타냈다.

업리즈나는 기존에 허가받은 시신경척수염범주질환에서 나타난 안전성 프로파일과 일관된 결과를 보였다. 주요 이상 반응으로는 주사 부작용, 비인두염, 요로감염 등이 보고됐으나, 새로운 안전성 이슈는 발견되지 않았다.

업리즈나주는 초기 투약 후 6개월마다 한 번씩 정맥주사(IV로 투여하는 방식으로, 기존 치료제 대비 투약 부담이 적다. 참고로 현재 승인받은 치료제중 아스트라제네카의 울토미리스가 8주마다 투약하는 방식으로 가장 투약기간이 가장 길다.

암젠을 올해 상반기 중으로 치료제 승인을 위한 규제 절차를 마무리할 계획으로 전신 중증 근무력증 관련 희귀의약품으로 지정받은 만큼 연내 승인여부가 결정될 것으로 전망했다.

암젠 연구개발 부문 총괄 제이 브래드너(Jay Bradner) 박사는 “이번 연구는 업리즈나주가 연 2회 투약만으로도 증상 완화를 지속적으로 유지할 수 있는 새로운 치료 기준을 제시할 수 있음을 보여줬다”고 설명했다.

예일대학교 전신 중증 근무력증 클리닉 리처드 J. 노왁(Richard J. Nowak) 박사는 “업리즈나주가 환자들의 일상생활 수행 능력을 유의미하게 개선했음을 확인했다”며, “이번 결과는 전신 중증 근무력증 치료 전략을 변화시킬 중요한 근거가 될 것”이라고 평가했다.

업리즈나는 호라이즌 테라퓨틱스를 인수합병하면서 확보한 항아쿠아포린-4(Aquaporin-4, AQP4) 항체 양성 시신경척수염범주질환 성인환자 치료제다. 지난해 3억 7900만 달러의 매출을 보고했다.

업리즈나의 원천 개발사는 아이덱 파마슈티컬스일 가능성이 가장 높다. 현 바이오젠(당시 바이오젠 아이덱)과 합병이후 본격 개발이 진행됐다. 이후 아스트라제네카의 자회사 메디뮨으로로 판권이 넘어간 뒤 메디뮨에서 분사 독립한 비엘라바이오가 개발을 지속해 2020년 FDA 승인을 받았다.

승인받은 후 호라이즌 테라퓨틱스가 인수한 이후 다시 FTC(미국 연방거래위원회)의 엄격한 기준을 통과하는 어려운 과정을 거쳐 최종적으로 암젠이 호라이즌을 인수하면서 최종적으로 암젠의 품목이 됐다. 

단 국내 공급은 미쓰비시다나네가 담당한다. 비엘라 개발시절 아시아 판권을 확보한게 그 이유다.