한국화이자제약은 7일 자사의 경구용 JAK 억제제 젤잔즈(성분명 토파시티닙 시트르산염)가 4월 1일부터 소아 특발성 관절염(JIA) 치료에 대해 건강보험 급여가 적용된다고 밝혔다. 이번 급여 확대는 다관절형 관절염, 확장성 소수 관절염, 건선성 관절염 등 ILAR 기준에 부합하는 3개 JIA 아형을 대상으로, 생물학적 제제에 반응이 불충분하거나 부작용으로 중단한 만 2세 이상 환자가 대상이다.

젤잔즈는 류마티스관절염 치료를 위해 개발된 국내 최초의 경구용 JAK 억제제로, 2014년 성인 적응증으로 처음 국내 출시됐다. 이후 궤양성 대장염, 건선성 관절염, 강직척추염 등으로 적응증을 확대해왔으며, 2023년 1월에는 소아 다관절형 관절염과 건선성 관절염 적응증을 획득하고, 3월에는 소아용 시럽 제형까지 추가해 치료 선택지를 넓혔다.

이번 건강보험 급여 적용은 2023년 완료된 다발성 소아 특발성 관절염 대상의 3상 임상결과를 기반으로 이뤄졌다. 만 2세 이상 18세 미만 환자 225명 중 184명이 JIA 진단을 받은 대상군에서, 젤잔즈 투여군의 44주차 질환 악화율은 29%로, 위약군 53% 대비 유의미한 개선 효과(p=0.0031)를 나타냈다. 질환 악화까지 걸리는 시간 역시 젤잔즈 투여군이 유의하게 길었으며(log-rank p=0.0037), 안전성 또한 위약군 및 성인 적응증에서의 프로파일과 일관된 결과를 보였다.

이번 급여 확대는 경구투여 방식의 JAK 억제제를 활용한 소아 류마티스 질환 치료의 접근성을 크게 높이는 계기가 될 것으로 기대된다. 기존 치료법은 주사제 중심이었으며, 특히 생물학적 제제 사용이 어려운 환자군에서는 약물 선택의 제약이 있었다. 젤잔즈는 정제(5mg)와 시럽제(1mg/mL) 두 가지 제형으로 급여가 적용된다.

소아 특발성 관절염은 만 16세 이하 소아에서 6주 이상 원인 불명의 관절염이 발생하는 희귀 염증성 질환으로, 조기 진단과 빠른 약물 개입이 예후 개선에 결정적인 영향을 미친다. 국제류마티스학회(ILAR)는 이 질환을 7개 아형으로 세분하고 있으며, 다관절형 관절염(pcJIA)은 5개 이상 관절에 염증이 발생하는 유형으로 분류된다.

한국화이자제약 강민희 스트레터직 얼라이언스 포트폴리오 전무는 “다발성 소아 특발성 관절염은 성장기 아동의 삶의 질에 심각한 영향을 미칠 수 있어, 조기 치료가 무엇보다 중요하다”며 “이번 급여 확대가 치료 접근성을 높이고, 젤잔즈가 소아 환자에게도 실질적인 치료 옵션이 되기를 기대한다”고 말했다.

한편 젤잔즈는 미국 FDA에서 2012년 류마티스관절염 치료제로 처음 승인됐으며, 2022년 기준 전 세계 50만 명 이상 환자에게 처방된 바 있다. 현재 국내에서는 JIA를 포함해 류마티스관절염, 궤양성대장염, 건선성관절염, 강직척추염 등 6개 적응증에서 처방되고 있다.