사노피 혈우병 전문가 포럼에서 발표중인 호주 알프레드 병원 휴엔 트랜 혈우병 치료 센터장사노피가 국내 희귀혈액질환 사업부 출범 5주년을 기념해 전문가 심포지엄을 열고, 최신 치료전략과 리얼월드 데이터를 공유하는 자리를 마련했다.

사노피는 지난 14일 서울 웨스틴조선호텔에서 국내 혈우병 전문의들을 초청해 ‘사노피 혈우병 전문가 포럼 2025(Sanofi Hemophilia Expert Forum 2025)’를 성료했다고 밝혔다.

이번 포럼은 B형 혈우병 치료제 알프로릭스(Alprolix, 성분명 에프트레노나코그-알파)의 실사용 경험과 맞춤형 치료 전략을 중심으로 구성됐으며, 사노피 희귀혈액질환 사업부 국내 출범 5주년을 기념해 마련됐다.

총 3개의 세션으로 진행된 이번 포럼에는 ▲혈액응고인자 활성도에 따른 지혈 반응 분석(유기영 원장, 한국혈우재단), ▲출혈 패턴 기반 맞춤형 치료 전략(김지윤 교수, 경북대병원), ▲알프로릭스 리얼월드 데이터 소개(휴엔 트랜 센터장, 호주 알프레드병원) 등의 발표가 이어졌다.

특히 휴엔 트랜 센터장은 2018년 이후 호주에서 표준 반감기 제제(SHL)에서 반감기 연장 제제(EHL)로 치료를 전환한 중증 B형 혈우병 환자 59명의 12개월 추적관찰 데이터를 공개했다. 이 중 64.4%가 자발적 출혈을 한 차례도 경험하지 않았고, 자발적 출혈이 있었던 환자군은 상대적으로 더 낮은 용량, 짧은 반감기를 투여받은 것으로 나타났다(p<0.05). 치료 순응도는 87.2%로 높았고, 중화항체 발생 사례는 보고되지 않았다.</p>

유기영 원장은 혈우병 환자에서 혈액응고인자 투여 후 트롬빈 생성과 혈전탄성도 지표(TEG)를 활용한 지혈 평가의 중요성을 강조했다. 특히 B형 혈우병의 경우 약물이 혈관 외 분포에 더 많이 작용하는 특성으로 인해 A형 환자와는 다른 약동학적 접근이 필요하다고 설명했다.

김지윤 교수는 환자의 출혈 양상에 따른 맞춤형 치료 필요성을 강조하며, 약동학뿐 아니라 생활 방식, 허용 가능한 출혈 수준, 비용 부담 등을 종합적으로 고려한 전략 수립의 중요성을 밝혔다.

사노피 한국법인 대표 배경은 사장은 “국내 희귀혈우 질환 분야에서 치료 선택지를 넓히고자 출범한 사업부가 5년을 맞이하게 돼 뜻깊다”며 “앞으로도 의료진과 협력해 혈우병 환자들이 일반인과 다름없는 일상을 살아갈 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

알프로릭스는 Fc융합단백 기술을 적용한 반감기 연장 유전자재조합 B형 혈우병 치료제로, 미국 FDA 승인(2014년)에 이어 국내에서는 2017년 허가를 받았다. 출혈 예방, 수술 전후 출혈 억제, 일상적 예방요법 등 전 범위 치료 목적에 사용되고 있으며, 국내 B형 혈우병 환자 472명 중 상당수는 예방요법의 필요성이 강조되는 중증군이다.