한독 PNH 치료제 ‘엠파벨리’ 위성심포지엄 현장 사진

한독은 ‘2025 대한혈액학회 국제학술대회(ICKSH 2025)’에서 발작성야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 엠파벨리(페그세타코플란)의 임상적 효과를 공유하는 새틀라이트 심포지엄을 개최했다.

‘PNH 치료의 새로운 지평: 근위억제제 페그세타코플란’을 주제로 진행된 이번 심포지엄에서는 이제환 서울아산병원 교수와 박실비아 가톨릭대 서울성모병원 교수가 참여해 PNH 치료의 최신 지견과 엠파벨리의 임상 데이터를 발표했다.

박 교수는 “C5 억제제의 개발로 PNH 치료가 진전됐지만, 혈관 외 용혈로 인한 빈혈과 수혈 필요성은 여전히 해결되지 않았다”고 설명하며, PNH 환자의 23~52%가 혈관 내 및 외 용혈로 인해 수혈이 필요한 상황이라고 밝혔다.

이에 대해 이 교수는 “엠파벨리는 혈관 내·외 용혈을 모두 억제하는 치료제로, 기존 C5 억제제의 한계를 보완하며 지난해부터 국내에서 사용 가능해졌다”고 말했다.

엠파벨리는 NEJM에 게재된 PEGASUS 임상 3상 연구에서 에쿨리주맙 대비 헤모글로빈 수치를 평균 2.37g/dL 이상 증가시키며 우수한 효과를 입증했다.

또한, 16주간 수혈을 받지 않은 환자 비율이 엠파벨리군에서 85%로, 에쿨리주맙군의 15%보다 높았다. 일본 환자 대상 후향적 분석에서도 용량 조정 없이 치료가 지속되며 안전성이 확인됐다.

삼성우황청심원현탁액, 삼성우황청심원액 (왼쪽부터)

제일헬스사이언스는 삼성제약의 ‘삼성우황청심원’ 2종의 판매를 시작하며 의약품 공급을 확대했다고 밝혔다.

지난해부터 제일헬스사이언스는 삼성제약의 주력 제품인 ‘까스명수’, ‘쓸기담액’, ‘판토에이’, ‘스피롱액’ 등을 독점 판매해왔으며, 이번에 ‘삼성우황청심원’의 공급을 추가하면서 협력을 강화했다.

이번에 판매되는 제품은 ‘삼성우황청심원액 50ml’와 ‘삼성우황청심원 현탁액 50ml’로, 전자는 우황과 사향 대체 원료인 L-무스콘을 함유하고 있으며, 후자는 우황 14mg과 천연사향 5mg을 포함한 제품이다.

특히 ‘삼성우황청심원 현탁액’은 1989년 세계 최초의 마시는 우황청심원으로 출시됐으며, 장기간 생산이 중단됐음에도 여전히 시장에서 높은 수요를 보여왔다.

제일헬스사이언스는 “장기간 단절됐던 삼성우황청심원의 시장 공급을 다시 맡게 돼 의미가 크다”며 "우수한 품질의 의약품을 안정적으로 제공하겠다"고 밝혔다.

삼성제약 역시 이번 제품 재출시를 계기로 전통과 혁신을 결합한 우수한 의약품을 지속적으로 선보이겠다는 계획을 밝혔다.

대웅제약 연구원들이 연구하고 있다.

대웅제약은 오는 4월 25일부터 미국 시카고에서 열리는 미국암연구학회(AACR 2025)에서 항암제 신약 후보물질 ‘DWP216’, ‘DWP217’, ‘DWP223’에 대한 전임상 연구 결과를 발표한다고 밝혔다.

이번 발표에서는 표적항암제, 면역항암제, 합성치사항암제 등 3종의 신규 파이프라인이 최초로 공개되며, 퍼스트인클래스(First-in-Class) 신약으로서의 가능성을 검증받을 예정이다.

DWP216은 TEAD1 단백질을 정밀 타깃해 NF2 변이 암종을 치료하는 표적항암제다. 기존 TEAD 억제제가 신장 손상 등의 한계를 보이는 반면, DWP216은 TEAD1만을 선택적으로 억제해 안전성을 높였다.

특히 뇌혈관 장벽을 통과해 뇌암과 전이암에도 효과를 보였으며, 비소세포폐암과 췌장암에서 기존 항암제와 병용 시 저항성을 줄이고 치료 효과를 강화하는 것으로 나타났다.

DWP217은 면역억제 효소 아르기나아제를 차단해 면역세포의 활성을 높이는 면역항암제다. PD-1 표적 면역항암제가 종양미세환경의 영향을 받아 충분한 효과를 내지 못하는 한계를 극복하고자 개발됐으며, 동물 실험에서 기존 아르기나아제 억제제보다 강한 항암 효과를 보였다. 면역항암제와의 병용 치료 가능성이 기대되며, 면역 억제 환경을 개선하는 기전이 주목받고 있다.

DWP223은 BRCA 돌연변이 암에서 생존 경로를 차단해 암세포를 선택적으로 사멸시키는 합성치사항암제다. 기존 PARP 억제제에 내성을 보이는 암종을 타깃하며, Polθ 단백질을 억제해 DNA 복구 경로를 차단하는 방식이다. 낮은 용량에서도 강력한 항암 효과를 보였고, PARP 억제제와 병용 시 종양 축소 효과가 50% 이상 증가하는 것으로 나타났다.

독성 반응이 거의 없어 안전성에서도 강점을 보이며, 2025년 임상시험 진입을 목표로 개발 중이다.

대웅제약은 이번 AACR 발표를 통해 글로벌 혁신 항암제 개발 가능성을 확인하고, 자가면역·섬유증에 이어 항암 분야에서도 연구 역량을 강화할 계획이다.

펩트론 로고

펩트론은 오는 2025년 4월 미국 시카고에서 열리는 미국암연구학회(AACR)에서 항체-약물 접합체(ADC)의 효능을 극대화할 수 있는 차세대 펩타이드 플랫폼 기술 ‘IEP(Internalization-Enhancing Peptide)’의 연구 성과를 발표한다고 밝혔다.

IEP는 MEP(Micro Exon Peptide) 기반의 세포 내재화 촉진 펩타이드로, 기존 ADC 치료제의 한계를 극복할 혁신적 플랫폼으로 주목받고 있다.

ADC는 항체와 항암제를 결합해 특정 암세포를 표적하는 정밀 치료제로 자리 잡았지만, 표적 단백질의 발현이 낮거나 이질성이 높은 경우 약물의 세포 내 유입이 제한되는 한계가 있었다.

펩트론은 이러한 문제를 해결하기 위해 IEP를 ADC에 접목해 암 조직 접근성과 세포 내 유입을 향상시킴으로써 낮은 타깃 발현을 가진 암세포에서도 높은 항암 효과를 유도하는 데 성공했다. 연구 결과, IEP 적용 ADC는 기존 대비 EC₅₀ 값이 10배 이상 감소하고 치료 범위가 넓어져 암세포 사멸 효과가 크게 증가했다.

또한, IEP는 ADC와 공유 결합이 아닌 비공유 결합 방식으로 결합되도록 설계돼 기존 ADC의 구조를 변경하지 않고도 적용할 수 있는 범용 플랫폼 기술로 활용 가능하다. 이에 따라 현재 시판 중인 ADC 치료제와 간단한 혼합만으로도 항암 효과를 극대화할 수 있어 상용화 가능성이 높다는 평가를 받고 있다.

펩트론은 이번 연구 결과를 AACR에서 포스터 발표로 공개할 예정이며, 지난 19일 IEP 기술의 국내 특허 출원을 완료하고 글로벌 지식재산권 확보를 추진 중이다.

회사 관계자는 IEP 기술이 기존 치료제의 한계를 극복하고 암 치료의 새로운 가능성을 제시할 것으로 기대한다며, 이번 발표를 통해 글로벌 제약·바이오 기업들과 협력을 강화하고 상용화 전략을 구체화할 계획이라고 밝혔다.