한국화이자제약은 5일 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제 빈다맥스(타파미디스)가 3월 1일부터 건강보험 급여를 적용받게 됐다고 밝혔다.

ATTR-CM은 트랜스티레틴(TTR) 단백질이 불안정해지면서 심장에 침착돼 심부전을 유발하는 희귀질환이다. 심초음파, 핵의학 검사, 심장 조직검사 등을 통해 진단되며 조기 발견이 어려운 질환으로 알려져 있다.

이번 급여 적용으로 18세 이상 ATTR-CM 확진 환자 중 유전형 ATTR-CM 환자 또는 정상형 ATTR-CM 환자 중 특정 조건을 충족하는 경우 보험 혜택을 받을 수 있다. 정상형 ATTR-CM 환자는 최근 6개월 동안 뉴욕심장학회(NYHA) 심부전 중증도 I~III에 해당해야 하며, 심부전으로 입원한 병력이 있거나 NT-proBNP(프로 B형 나트륨이뇨펩타이드) 수치가 600pg/mL 이상, 좌심실 벽두께 12mm 이상을 충족해야 한다.

빈다맥스는 ATTR-CM 치료제로 국내에서 최초이자 유일하게 허가받은 약물이다. ATTR-ACT 연구 및 장기 연장 연구를 통해 치료 효과와 안전성이 입증됐다. ATTR-CM 환자 441명을 대상으로 진행된 연구에서 빈다맥스 투여군의 30개월 생존율은 71%로, 위약군(57%) 대비 유의미한 생존율 개선을 보였다. 또한 심장 관련 입원율이 위약 대비 32% 감소했다. 장기 연구에서도 빈다맥스를 지속적으로 투여한 환자군이 위약에서 전환된 환자군 대비 사망률이 낮았다.

한국화이자제약 스페셜티케어 사업부 이지은 전무는 “ATTR-CM 환자들이 치료제 접근성 문제로 어려움을 겪어왔던 만큼, 이번 급여 적용이 환자들에게 실질적인 도움이 될 것”이라며 “앞으로도 희귀질환 치료제 공급과 치료 환경 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 말했다.

ATTR-CM은 초기 증상이 비특이적이어서 조기 진단이 어려운 질환이다. 흔한 증상으로는 호흡 곤란, 가슴 통증, 협심증, 피로, 부종 등이 있으며, 질환이 진행됨에 따라 신체, 사회적 제한이 커져 삶의 질이 현저히 낮아지고, 상당한 수준의 간병을 필요로 하게 된다.

한편, 빈다맥스는 ATTR-CM 치료제로 국내 2020년 8월 허가 받았으며, 호주, 캐나다, 스코틀랜드 등에서 환자들의 미충족 수요와 빈다맥스의 임상적 효과를 인정받아 급여목록에 등재된 바 있다.