제일약품 계열 온코닉테라퓨틱스는 오늘 4월 미국 일리노이주 시카고에서 개최되는 미국암연구학회(American Association for Cancer Research, AACR) 2025에서 차세대 이중저해 표적항암제 신약후보물질인 네수파립 (Nesuparib)에 대한 전임상 연구결과를 포스터로 발표한다고 13일 밝혔다.

네수파립은 파프((poly ADP ribose polymerase inhibitor, PARP)와 탄키라제(Tankyrase)를 동시에 저해하는 이중 기전을 가진 신약후보물질로 1세대 파프(PARP) 저해제 치료 후 내성 문제로 치료되지 못했던 암 적응증에서의 효과를 확인했다. 기존 합성치사 항암제의 치료 영역을 확장할 것으로 기대를 모으고 있다.

합성치사 (synthetic lethality, SL)는 유전자 쌍에서 어느 한쪽 유전자의 손상은 세포 생존과 무관하나, 한 쌍 모두 손상 시 세포가 사망 또는 억제되는 현상이다. 대표적 신약개발 성공 사례로, 유방암에서 BRCA-PARP 합성치사 관계가 밝혀져 일부 유방암이 PRAR 차단제 치료가 가능해졌다. PARP 저해제는 BRCA1/2 변이가 있는 암세포에서 DNA 손상수리(DNA damage repair, DDR)에 핵심 역할을 하는 PARP1을 저해해 세포사멸을 유도하는 합성치사 기전을 갖는다.    

현재 네수파립은 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암 희귀의약품 지정승인을 받고 전이성 췌장암 1차 치료제를 목표로 임상 1b/2상을 진행 중이다. 지난해부터 세브란스병원과의 협업을 통해 자궁내막암에 대해서도 ‘키트루다주’pembrolizumab)와 병용하는 요법이 연구자주도 임상 2상이 추가로 진행되고 있다. 

이번 학회에서 온코닉테라퓨틱스는 기존 PARP 저해제의 적응증을 뛰어넘는 새로운 분야에서의 연구결과 발표를 통해 네수파립이 새로운 적응증에서 신규 표적치료제로의 가능성을 제시할 계획이다. 항종양 효과와 이중 기전 메커니즘을 재입증할 예정이다. 

온코닉테라퓨틱스는 2023년 및 2024년 미국암연구학회(AACR) 연례 회의에서 네수파립의 우수한 성과를 공개한 데 이어, 올해까지 3년 연속 발표하면서 항암 연구개발력을 글로벌 학계에 증명하게 됐다.

차현주 온코닉테라퓨틱스 상무는 “이번 비임상연구는 기존 PARP 저해제가 진입하지 못한 또 하나의 신규 치료 적응증의 가능성을 확인한 연구로 네수파립의 우수한 효능을 확인하는 기쁘고 의미 있는 연구였다”고 말했다. 

온코닉테라퓨틱스는 지난 12월에 상장 당시 이러한 네수파립의 우수한 가치는 시장의 몫으로 남기겠다며 상장 공모가 책정을 위한 밸류에이션에서 제외하며 시장친화적인 모습을 보였다. 신종길 온코닉테라퓨틱스 COO는 “올해 차세대 항암신약 후보로서 네수파립의 본격적인 성과들이 기대되고 있어 네수파립을 통한 시장 밸류업 및 주주가치 제고가 이루어 질것으로 기대하고 있다”고 말했다.

미국암연구학회는 미국임상종양학회(ASCO)와 유럽종양학회(ESMO)와 더불어 암 분야 세계 3대 학회로 꼽히는 최고 권위의 암 학회다. AACR 2025은 오는 4월 25일부터 30일까지(현지시각) 시카고에서 열린다.