식품의약품안전처는 20일 성인 면역 혈소판 감소증 치료제인 타발리스정(포스타마티닙나트륨수화물)을 희귀의약품으로 허가했다.

타발리스정은 비장 타이로신 키나제(Syk)의 활성을 억제해 혈소판에 대한 항체 생성을 억제하고, 비장에서의 혈소판 파괴를 막는 작용 기전을 가진다. 또한, 대식세포의 혈소판 섭식 작용을 방해함으로써 자가면역질환의 증상을 개선하는 데 도움을 준다. 

식약처는 이번 허가를 통해 기존 치료에 반응이 불충분했던 성인 면역 혈소판 감소증 환자들이 새로운 치료 기회를 얻게 될 것으로 기대하고 있다. 특히, 타발리스정은 국내에서 빠른 공급을 위해 2023년 7월 우선심사 대상으로 지정되었고, 신속 심사 절차를 거쳐 허가됐다.

식약처는 "희귀·난치질환 환자들에게 새로운 치료제를 신속히 공급해 치료 기회를 확대할 수 있도록 규제과학 전문성을 바탕으로 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

타발리스정(Tavalisse 포스타마티닙 Fostamatinib)은 미국 바이오제약기업 리겔 테라퓨틱스(Rigel Therapeutics)가 개발한 약물로, FDA로부터 2018년 4월 승인을 받았다. 국내에서는 제이더블유중외제약이 도입해 허가를 진행됐다.

면역 혈소판 감소증(ITP)은 자가면역질환의 일종으로, 혈소판이 체내에서 빠르게 파괴되어 출혈 위험을 증가시키는 질환이다. 이 질환은 대부분 스테로이드 요법, 면역억제제, 또는 면역글로불린 요법으로 치료되나, 일부 환자에서는 기존 치료에 반응이 불충분하거나 장기적 효과를 보지 못하는 경우가 있다.