한미약품과 GC녹십자는 지난 9일 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 신약후보물질 ‘LA-GLA’(HM15421/GC1134A)가 1/2상 임상시험 계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 13일 밝혔다.

이 혁신신약은 작년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1/2상 진입을 위한 IND 승인을 받은 데 이어, 이번 식약처 승인으로 다국가 임상 개발이 속도감 있게 추진된다. 이 임상에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다. 

LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 상용화될 경우 치료 효과의 지속성, 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다. 이를 바탕으로 작년 5월 미국 FDA으로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐다.

한미약품은 내달 미국 샌디에이고에서 열리는 리소좀 질환 관련 ‘WORLD Symposium 2025’에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 LA-GLA의 비임상 연구결과 3건을 발표할 예정이다.

양사는 “이번 1/2상 연구는 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 과정으로, 긍정적 결과를 기대한다”고 밝혔다. 

대웅제약 용인 연구소

대웅은 산업통상자원부가 주관하는 2024년도 소재부품기술개발 과제에 재생의료 분야의 핵심 기술로 평가받는 ‘오가노이드 재생 치료제 대량 생산 기술 개발’ 과제가 선정됐다고 13일 밝혔다.

오가노이드는 몸 속 장기를 모방해 만든 3차원 형태의 조직이다. 환자의 손상된 조직이나 장기 재생에 사용되면 ‘오가노이드 재생 치료제’라고 한다. 주로 심장, 간, 신장 등 주요 장기나 조직의 기능이 손상된 환자에게 적용돼 장기 재생을 돕고, 난치병 치료에 활용될 수 있다. 오가노이드는 ‘인체 장기의 축소판’ ‘재생의료 혁신의 주역’으로 불린다.

산자부가 추진하는 오가노이드 양산기술 개발 과제는 3개의 세부 과제로 이뤄져 있다. 1세부 과제는 고품질 오가노이드 재생치료제 대량 생산을 위한 핵심소재 및 배양용기 개발을 목표로 하며, 2세부 과제는 고품질 오가노이드 재생치료제 생산 실시간 모니터링 및 품질평가용 핵심 부품 개발에 집중한다. 3세부 과제는 고품질 오가노이드 재생치료제 대량생산 자동화공정 기기 개발을 다룬다. 이 중 대웅은 1세부 주관기업의 총 책임기관이자, 3개 세부 과제 전체를 총괄한다.

현재 오가노이드의 생산 과정에는 몇 가지 문제점이 존재한다. 먼저 오가노이드는 3D 구조로 자라기 때문에 영양소와 산소 등 성장에 필요한 요소들을 고르게 공급할 수 있는 환경이 요구된다. 그러나 기존 배양용기는 구조가 단순하거나 설계가 다양해 표준화된 환경을 제공하기 어려워, 이를 해결할 수 있는 전용 배양용기의 필요성이 대두되고 있다. 또 3차원 배양 환경에 필요한 세포외 기질, 특수 성장인자, 첨가물 등 핵심소재 대부분을 수입에 의존하고 있어 국산화가 필요한 상황이다.

게다가 오가노이드의 제조 공정은 대부분 수작업에 의존하고 있어, 작업자에 따라 품질에 편차가 발생하고 고품질 오가노이드를 안정적으로 대량 생산하는 데 어려움이 있다. 이를 해결하기 위해 자동화 및 표준화된 공정 개발이 요구되고 있다.

대웅은 이번 과제의 총괄기관으로서 각 과제의 체계적 진행과 성과 도출을 위해 분기별 정기 회의와 연구 세미나를 가질 예정이다. 또 1세부 과제의 주관 기업으로서 대량 배양을 가능하게 하는 배양용기, 고품질의 세포외 기질(ECM), 성장인자, 첨가물 등 ‘핵심 소재’ 개발을 목표로 성장호르몬 등 단백질 및 화학물질을 제공해 연구를 지원하고, 소재의 성능평가를 통해 상용화 가능성을 검증한다. 더불어 2세부·3세부 과제와 협력해 배양 환경을 자동으로 관리하고 특수 배지와 시약의 정밀 분배가 가능한 ‘자동생산 공정’을 개발해, 실시간 품질 모니터링과 데이터 분석으로 오가노이드 성장을 최적화하고 생산성과 품질을 향상시킬 계획이다.

대웅은 국내 바이오 신약 1호인 당뇨병성 족부궤양 치료제 ‘이지에프외용액’을 시작으로 보툴리눔톡신 ‘나보타’, 골형성 단백질(rhBMP-2) 탑재 골대체재 ‘노보시스’ 등 바이오 기술을 접목한 혁신 제품들을 개발해왔다. 또 줄기세포 연구개발 경험을 보유하고 있으며, 고품질의 첨단 바이오의약품 생산이 가능한 GMP 인증 용인 바이오센터를 운영하고 있다. 세포치료제 분야에서 높은 전문성과 풍부한 경험을 갖춘 연구인력도 과제의 성공적 추진에 기여할 것으로 기대된다.

유지민 대웅제약 바이오R&D센터장은 “이번 프로젝트는 재생의료 산업의 ‘게임체인저’로서 고품질 오가노이드의 대량 생산을 가능하게 할 것”이라며 “대웅은 이번 과제를 통해 단순히 기술 개발에 그치지 않고, 오가노이드 재생치료제의 국내 바이오산업의 자립과 글로벌 상용화를 앞당길 계획”이라고 밝혔다. 

CJ바이오사이언스가 소비자 직접 의뢰(Direct-to-Consumer, DTC) 방식의 장내 마이크로바이옴 분석 서비스인 ‘스마일 것(SMILE GUT®)’을 론칭했다고 13일 밝혔다.

‘스마일 것’은 병원을 방문하지 않고서도 마이크로바이옴 종합 점수인 ‘장 건강 지수’(Gut Microbiome Index, GMI), 개인별 장 유형 등을 확인할 수 있는 서비스다. ‘장 건강 지수’는 100에 가까울수록 건강한 사람의 장 상태와 유사하다는 의미다. ‘스마일 것’을 활용하면 CJ바이오사이언스가 10여년 간 쌓아온 14만건의 마이크로바이옴 빅데이터를 토대로 AI분석을 진행해 정교한 장내 마이크로바이옴 진단이 가능하다.

소비자는 ‘스마일 것’ 공식 홈페이지의 구매 채널을 통해 검사 의뢰를 한 후 키트에 채변 샘플을 보내기만 하면 염증, 유익균 등 장내 마이크로바이옴 건강에 대한 다각적인 분석 리포트를 받을 수 있다. 분석 리포트에는 장내 마이크로바이옴 상태뿐만 아니라 장내 마이크로바이옴이 다른 신체 건강에 미치는 영향까지 확인 가능하다. 또 식재료·레시피·프로바이오틱스 등 소비자가 스스로 맞춤형 건강관리를 할 수 있도록 가이드라인도 제공받을 수 있다.

CJ바이오사이언스는 장과 건강이 밀접한 관련이 있다는 연구 결과를 기반으로 2015년부터 14개 주요 종합·대학병원과 공동 연구를 지속해 마이크로바이옴 분석 서비스를 고도화해 왔다. 2020년부터 의료기관 대상 마이크로바이옴 분석 서비스인 ‘것 인사이드(GUT INSIDE)’를 론칭해 현재는 80여개 병의원에 서비스하고 있다. 스마일 것은 것 인사이드를 기반으로 편의성과 접근성을 높여 일반 소비자가 직접 사용할 수 있도록 만든 서비스다.

CJ바이오사이언스는 이번 신규 서비스를 통해 CJ그룹 웰니스사업과의 시너지를 이룰 계획이다. CJ바이오사이언스의 ‘스마일 것’으로 확보한 장내 미생물 분석 데이터를 기반으로 CJ제일제당 및 CJ그룹의 개인 맞춤형 건강기능식품, 식단 제공 등 초개인화 트렌드에 맞춘 신사업 개발이 가속화될 것으로 기대된다.