한국릴리는 최초의 가역적 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제인 '제이퍼카정(성분명 퍼토브루티닙)'을 12월 26일 국내 시장에 출시했다고 발표했다.적응증은 기존 치료이후 질병이 진행된 재발성 재발성·불응성 외투세포림프종(MCL)이다.

제이퍼카는 기존 BTK 억제제 치료 이후에도 재발하거나 불응성 상태를 보인 외투세포림프종 환자들을 위한 최초의 가역적 BTK 억제제로, 올해 8월 식품의약품안전처로부터 단독요법으로 허가를 받았다. 

재발성 불응성 환자군에 다른 비가역적 BTK억제제나 화학요법제 등 효과가 제한적으로 적합한 치료제가 부재했던 상황에서 제이퍼카는 환자들에게 새로운 치료 가능성을 열어줄 것으로 기대된다.

제이퍼카의 주요 특징은 BTK에 대해 높은 선택성을 보인다는 점이다. 전임상 연구에서 제이퍼카는 대부분의 키나제(98%)보다 BTK를 300배 더 선택적으로 억제하며, 기존 BTK 억제제로 치료 후 질환이 진행된 환자에서도 효능을 입증했다. 한국을 포함 각국의 규제승인은 BRUIN 1/2상 임상을 기반으로 이루어졌으며, 연구에서 56.7%의 전체 반응률과 17.6개월의 반응 기간을 보여 치료 가능성을 확인했다.

주된 이상반응으로는 피로(26.3%), 중성구 감소증(22.8%), 설사(22.1%) 등이 보고됐다. 하지만 이상반응으로 인한 치료 중단 빈도는 1.2%로 비교적 낮은 수준을 나타내 약물의 안전성도 확인됐다.

제이퍼카는 지난해 1월 미국 FDA의 신속승인 절차를 통해 미국 시장에서 먼저 출시되었으며, 국내에서는 희귀의약품으로 지정됐으며 지난 8월 식약처로부터 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정받아 빠르게 허가를 획득했다. 최근 건강보험심사평가원의 암질환심의위원회에서도 급여 기준이 설정돼 급여화 절차도 순조롭게 진행 중이다.

한국릴리의 항암제 사업부 권미라 전무는 “제이퍼카는 기존 치료 이후 대안이 없어 치료가 어려웠던 환자들에게 새로운 희망을 제공할 것”이라며, “혈액암 치료의 새로운 기준을 제시하겠다는 릴리의 노력을 보여주는 사례”라고 강조했다.