길리어드사이언스코리아는 B형간염 치료제 ‘베믈리디정’(성분명: 테노포비르 알라페나미드, Tenofovir Alafenamide HemiFumarate, TAF)이 식품의약품안전처로부터 만 6세 이상 소아 환자의 만성 B형간염 치료 적응증을 추가로 승인받았다고 24일 밝혔다.   

베믈리디는 기존 만성 B형간염 치료제의 신장 및 골 안전성을 개선한 치료제로, 8년 임상 데이터 등 여러 임상연구를 통해 만성질환처럼 오랜 기간 치료가 필요한 B형간염에 대한 장기 유효성과 안전성 프로파일을 입증해왔다. 이번 적응증 확대에 따라 베믈리디는 국내 출시된 테노포비르 제제 중 가장 낮은 연령인 만 6세부터 사용할 수 있는 유일한 치료 옵션이 됐다.

기존 만성 B형간염 치료제는 △엔테카비르 제제(BMS제약 ‘바라크루드정’만 2세 이상, 나머지 제네릭은 16세 이상) △TDF 제제인 길리어드 ‘비리어드정’(12세 이상) △TAF 제제인 ‘베믈리디정’(기존 성인 대상)로 제한되어 있었으나, 이번 승인으로 6세 이상이면서 25kg 이상 소아 환자들이 장기 데이터로 확인된 높은 바이러스 억제율과 신장 기능 및 골밀도 관련 개선된 안전성 프로파일을 가진 최신 치료제에 접근할 수 있게 됐다. 

이번 확대는 베믈리디에만 해당되며, 허가 완료일로부터 4년까지 제네릭 제품에는 적용되지 않는다. 투여 용량은 성인과 동일하게 1일 1회 1정 식사와 관계없이 복용하면 된다.

이번 적응증 확대 승인은 소아·청소년 만성 B형간염(CHB) 환자를 대상으로 한 글로벌 임상시험 연구 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 해당 연구는 6세 이상 18세 미만의 만성 B형간염 환자 88명을 대상으로 진행된 무작위 배정, 이중눈가림, 위약대조 임상 시험으로, 24주 이후 공개 라벨(open-label)로 변경되어 96주간 진행됐다. 이 임상은 △HBV DNA 수치 20 IU/mL 미만 도달률(바이러스 억제율) △안전성 및 내약성 등을 평가하도록 설계됐다.

연구 결과, 96주 시점 베믈리디 지속 투여군의 바이러스 억제율은 61%를 기록했으며, 위약군에서 전환 투여군에서도 48%의 억제율을 보였다. 2년간의 추적 관찰 결과에서는 TAF에 대한 약물 내성이 관찰되지 않았으며, 소아 환자에서도 성인과 유사한 수준의 안전성과 바이러스 억제 효과를 확인했다. 안전성 측면에서도 TAF와 관련된 중대한 이상반응(serious adverse event)은 보고되지 않았으며, 96주 시점 신장 기능 변화나 골밀도 변화는 위약군과 유사한 수준으로 나타났다.

권선희 길리어드사이언스코리아 바이러스질환 사업부 부사장은 “이번 베믈리디의 소아 적응증 확대는 조기 치료 개입이 중요한 소아 만성 B형간염 환자들에게 기존 치료 옵션 대비 개선된 안전성과 편의성을 제공할 수 있게 됐다”고 말했다. 이어 “길리어드는 지난 30여 년간 항바이러스 치료 분야에서 쌓아온 전문성과 혁신 역량을 바탕으로 국내 간염 치료의 새로운 표준을 제시해왔다”며 “이번 소아 적응증 확대를 통해 연령에 관계없이 모든 B형간염 환자가 최선의 치료를 받을 수 있는 환경 조성을 위해 노력할 것”이라고 강조했다.

길리어드사이언스는 만성 B형간염 치료제 ‘베믈리디’와 ‘비리어드’와 만성 C형간염 치료제 ‘엡클루사정’(sofosbuvir, velpatasvir)과 ‘보세비정’( sofosbuvir, velpatasvir, xilaprevir)을 국내에 공급하고 있다. 세계보건기구(WHO)의 글로벌 아젠다 ‘Elimination of Hepatitis by 2030’에 발맞춰 2030년까지 국내 B형·C형간염 바이러스 퇴치를 목표로 지속적인 노력을 기울이고 있다.