인공지능(AI) 기반 혁신신약 개발 전문기업 파로스아이바이오는 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제(AML)로 개발 중인 PHI-101이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 24일 밝혔다.

PHI-101은 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 지난해에는 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

유럽의약품청은 유럽 내 유병률 10만 명당 50명 미만인 희귀질환 중 기존 치료법이 없거나 새로운 치료 옵션이 절실한 경우, 중요한 치료적 이점을 제공할 것으로 기대되는 신약 후보에 희귀의약품 지위를 부여한다.

파로스아이바이오는 PHI-101이 유럽에서 희귀의약품으로 지정됨에 따라 △신약 허가 심사기간 단축 △임상시험 관련 자문 △품목 허가신청 수수료 및 각종 개발 비용 감면 △신약 허가 후 10년간 시장 독점권 등 다양한 혜택을 받게 될 예정이다. 

PHI-101은 파로스아이바이오가 자체 개발한 AI 신약개발 플랫폼 ‘케미버스’(Chemiverse)를 통해 도출한 혁신 항암 신약후보로, FLT3 단백질의 다양한 저항성 돌연변이를 표적으로 하는 차세대 AML 치료제다. 재발·불응성 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시하며, 글로벌 임상 1상에서 높은 치료 효능과 비임상에서 AI 기반 예측을 통한 심장독성 안전성이 확인된 바 있다.

AML은 기존 치료제의 높은 재발률과 약물내성 한계 등으로 인해 새로운 치료법이 절실하다. 특히 FLT3 변이가 있는 AML 환자는 그렇지 않은 경우 대비 생존율이 절반가량 낮고, 재발 위험이 높다.

파로스아이바이오는 2023년 7월 상장됐다. PHI-101은 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원 등이 신청해 식약처로부터 치료목적 사용승인을 여러 차례 받은 바 있다.    이재준 아이디언스 CBO 겸 일동제약 COO(왼쪽 세 번째부터), 이원식 아이디언스 대표, 박영민 KDDF 단장, 김순남 KDDF R&D본부장 등이 23일 서울 마포구 국가신약개발사업단(KDDF) 사무실에서 ID12241의 국가신약개발사업 선정 기념식을 갖고 있다. 

일동제약그룹의 항암신약개발전문회사인 아이디언스는 국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 ‘2025년도 제1차 국가신약개발사업’의 대상 과제로 ‘pan-KRAS’(범 KRAS) 저해제 기전의 항암제 신약후보물질 ‘ID12241’이 선정됐다고 24일 밝혔다.

ID12241은 암 발생과 연관 깊은 세포 내 신호전달 단백질인 ‘KRAS’에 돌연변이를 가진 비소세포폐암·췌장암·대장암 등을 표적으로 한다. KRAS 유전자 돌연변이는 전체 고형암 환자의 약 10% 이상 비율로 관찰되며, 특히 G12D, G12V, G13D와 같은 유형의 KRAS 돌연변이의 경우 G12C 돌연변이에 비해 치료제 개발이 상대적으로 미진했던 영역이다.

G12C·G12D·G12V 등 다양한 돌연변이 대응 … 비소세포폐암·췌장암·대장암 겨냥

ID12241은 G12C는 물론 G12D, G12V 등 여러 가지 KRAS 변이에서 우수한 항암 활성을 보이는 것으로 확인돼 기존 치료제가 듣지 않는 경우를 포함, 다양한 KRAS 변이암 환자들에게 새로운 대안이 될 것으로 기대된다.

ID12241에 대한 국가신약개발사업 과제 지정에 따라 아이디언스는 향후 2년간 신약후보물질 도출 및 관련 연구 등에 활용할 수 있는 연구비를 지원 받게 될 예정이다.

아이디언스는 2025년도 미국암연구학회(AACR) 연례학술대회에서 ID12241과 관련한 비임상 효능 평가 데이터를 공개한 바 있다. 연구 결과, ID12241은 KRAS 변이를 가진 암세포에 대하여 뛰어난 사멸 능력을 보였으며, 체내 효과 지속성 등 약물 특성 측면에서도 우수한 것으로 나타나 차세대 KRAS 저해제로서 개발 가능성을 확인했다.

아이디언스는 2027년 비임상 시험 진입을 목표로 ID12241에 대한 신약후보물질 최적화 작업과 기타 제반 연구에 속도를 낼 계획이다. 사업단과의 협력을 발판으로 비임상시험과 임상시험 등으로 이어지는 신약개발 프로젝트에 역량을 집중할 방침이다.

이원식 아이디언스 대표는 “ID12241은 암 분야의 미충족 수요를 채울 수 있는 항암 효능과 약물 특성 등 혁신 신약으로서의 잠재력을 지닌 후보물질”이라며 “사업단과 함께 좋은 성과를 낼 수 있도록 최선을 다할 계획”이라고 말했다.

국가신약개발사업은 2021부터 10년간 국내 신약 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건·의료 분야 공익 창출 등을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.

이재준 아이디언스 CBO 겸 일동제약 COO(왼쪽 세 번째부터), 이원식 아이디언스 대표, 박영민 KDDF 단장, 김순남 KDDF R&D본부장 등이 23일 서울 마포구 국가신약개발사업단(KDDF) 사무실에서 ID12241의 국가신약개발사업 선정 기념식을 갖고 있다.