GC녹십자(위)와 한미약품 로고한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약 신약후보물질 ‘LA-GLA’(HM15421/GC1134A)이 1/2상 임상시험 첫 환자 투여에 성공하고 본격적인 글로벌 임상에 진입했다. 양사는 지난 14일 LA-GLA의 첫 국내 환자 투여가 성공적으로 완료됐다고 15일 밝혔다.

LA-GLA는 글로벌 임상을 위해 미국, 한국에서 임상 1/2상 IND승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다. 지난달 21일 아르헨티나에서 임상 1/2상 IND 승인을 받아 파브리병을 진단받은 18세 이상의 성인을 대상으로 안전성, 내약성, 약동학, 유효성을 평가할 예정이다.

이번 임상 1/2상 시험은 미국 LDRTC(Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center)를 포함한 6개 기관과, 한국 양산 부산대병원, 연세대 세브란스병원, 아르헨티나 2개 의료기관 등 총 10개 기관에서 실시된다. 스크리닝을 통해 임상시험 참여 적합성이 확인된 환자는 4주에 1회 LA-GLA를 피하 투여받는다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다. 

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부작용이 있다. 또 심장과 신장, 중추 및 말초 신경계를 포함한 주요 장기의 병증 진행을 완전히 억제하지 못하는 한계 등으로 미충족 의료 수요(unmet medical needs)가 존재한다.

LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있다. 월 1회 피하주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했으며 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증했다. 이를 바탕으로 작년 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 올해 1월에는 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 각각 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation) 및 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

홍그루 세브란스병원 심장내과 교수는 “우리 병원에서 글로벌 임상의 첫 환자 투여를 하게 되어 매우 기쁘다”며 “이번 임상을 통해 많은 파브리 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있기를 희망한다”고 말했다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “GC녹십자는 MPSIIIA와 같은 다양한 리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험을 바탕으로 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

이문희 한미약품 GM임상팀장은 “의약품 약효를 획기적으로 늘려주는 차세대 지속형 기술이 적용된 LA-GLA가 파브리병 환자들에게 투약 편의성을 높이면서 유의미한 효과를 보이는 치료제가 되길 기대한다”고 밝혔다.    한미약품 파트너사인 실라네스 BD팀 펠리페 마르티네스(Felipe J. Martinez Sosa, 왼쪽 세 번째) 디렉터와 파울리나 오테이사(Paulina Oteiza Alcalá, 두 번째) 매니저가 팔탄 스마트플랜트 제조시설을 둘러보고 있다.한미약품은 2019년부터 전략적 파트너십을 이어온 멕시코 제약사 실라네스(Laboratorios Silanes)의 사업개발(BD)팀이 지난 7일 한미약품의 합성의약품 중추 생산기지 팔탄 스마트플랜트를 방문했다.

실라네스 관계자들은 원료 입고부터 출하까지 생산 공정의 90%가 자동화된 팔탄 스마트플랜트의 첨단 설비와 전 공정에 적용된 최신 정보통신기술(ICT)을 확인하고 감탄을 자아냈다. 이 공장은 생산, 공정, 물류 자동화가 실현된 고형제 전용 플랜트로, 연간 60억정이라는 국내 최대 생산 규모를 자랑한다.

이들은 특히 7층과 6층에서 의약품 원료 칭량을 시작으로 1층에서 완제품이 포장되는 수직형 공정 구조(top to bottom process flow structure)의 효율성에 큰 관심을 보였다.

실라네스 BD팀 펠리페 마르티네스(Felipe J. Martinez Sosa) 디렉터는 “멕시코에 유통 중인 제품의 생산 공정을 직접 확인하고 설명을 들으니 판매 전략 기획에 큰 도움이 됐다”며 “한미약품의 정교한 생산 시스템과 품질 관리 수준을 직접 보고 파트너사로서 더욱 신뢰하게 됐으며 특히 컴플라이언스 수준이 매우 인상 깊었다”고 말했다.

실라네스 BD팀 파울리나 오테이사(Paulina Oteiza Alcalá) 매니저는 “실라네스의 전략 중 하나는 복약 편의성을 높이면서 보다 합리적인 가격으로 환자들의 접근성을 확대하는 것이다. 여러 알약을 한 번에 복용하는 것이 아무래도 환자 입장에서는 부담이 되는 일인데, 복합제는 이엄 문제를 해결해준다. 의료진 입장에서도 환자가 혹시라도 약을 빼먹지 않을까 하는 걱정을 덜어도 된다. 한미와 파트너십을 맺고 있는 Lodarta, Bicartial CTD, Aditams와 같은 제품라인이 이를 가능하게 하고 있다. 이러한 제제로 향후 더 많은 협업을 해나갈 수 있다고 기대한다”고 말했다.

실라네스는 1943년에 설립된 멕시코 대표 제약사로, 현재 남미를 비롯해 미국, 아프리카, 중동 등 전세계 15개 국에서 300만 명 이상의 환자에게 의약품을 공급하고 있다.

이 회사 BD팀 관계자들은 ‘바이오 코리아(BIO KOREA 2025)’ 행사에 참여하기 위해 방한했다. 이번 한미약품 견학을 계기로 유통 중인 제품의 패키징 방식 등 전략적인 협력 방안을 논의했다.

한미약품과 실라네스는 2023년 고혈압·고지혈증 복합제 ‘아모잘탄큐’(현지 브랜드명: Lodarta)를 시작으로, 2024년 고혈압 치료제 ‘아모잘탄플러스’(Bicartial-CTD)와 전립선비대증 및 발기부전 복합제 ‘구구탐스’(Aditams)를 멕시코에서 출시하며 협력을 확대하고 있다. 

박재현 한미약품 대표이사는 “한미의 제품력을 필요로 하는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 실라네스와도 품목 다각화를 계속해서 논의 중이며 장기적, 전략적인 파트너십으로 글로벌 경쟁력을 강화해 나가겠다”고 말했다.   한국바이오협회는 지난 13일, 바이오데이터산업 전문인력양성사업 킥오프 미팅을 개최했다.

한국바이오협회는 산업통상자원부가 지원하고 한국산업기술진흥원(KIAT)이 전담하는 산업혁신인재성장지원사업을 통해 ‘바이오데이터산업 전문인력양성사업’을 올해부터 5년간 운영한다고 15일 밝혔다. 

협회는 지난 13일, JW메리어트 동대문 스퀘어 서울에서 금년도 사업 추진 계획과 성과 달성 방안을 논의하는 킥오프 미팅을 개최하며 본격적인 사업 시작을 알렸다. 

이번 사업은 한국바이오협회를 주관기관으로 △바이오 인포매틱스(한양대 ERICA), △바이오데이터사이언스(고려대, 부산대), △AI신약개발(서울대) 등 3개 분야에서 산업계 수요 맞춤형 인재 432명을 양성할 계획이다. 

현장 수요를 반영한 교과목 개발 및 개선, 데이터 분석 역량을 강화를 위한 실무 중심의 단기교육과정 운영, 산업 현장의 기술적 문제를 해결하는 ‘산학 프로젝트’ 발굴 등 산학 협력을 통한 실무형 인재 양성에 힘쓸 예정이다. 

손지호 한국바이오협회 산업지원본부장은 “바이오데이터를 기반으로 한 연구개발, AI를 기반으로 하는 신약개발 등으로 바이오산업의 패러다임이 변화되고 있어 데이터를 활용할 수 있는 고급인력 양성이 꼭 필요한 시점”이라며 “산업계가 원하는 실무역량을 갖춘 고급인력을 양성할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.