이스라엘의 세포치료제 전문 생명공학기업 가미다셀(Gamida Cell, 나스닥 GMDA)은 동종이계 제대혈 유래 줄기세포 세포치료제 ‘오미서지’(Omisirge 성분명 오미두비셀-onlv, Omidubicel-onlv)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 치료제로 적응증 추가 승인받았다고 8일(미국 현지시각) 발표했다.

구체적으로 ‘6세 이상의 소아‧성인 중증 재생불량성 빈혈 환자 중 조혈모세포 이식(HSCT) 대기 상황에서 적합한 공여자가 부재한 환자들에게서 중증도를 감소시키는 용도’로 허가됐다. 이에 따라 SAA에서 최초의 조혈모세포 이식(HSCT) 치료대안으로 자리잡을 수 있게 됐다.

FDA 산하 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)의 비네이 프라사드(Vinay Prasad) 소장 겸 최고 의학‧학술 책임자는 “치료의 관점에서 이번 승인은 중증 재생불량성 빈혈을 치료하는 방법을 근본적으로 바꿔놓을 수 있는 혁명적(revolutionary)”이라며 “조기치료를 통해 환자의 삶의 여정에 변화를 가능케 해 줄 수 있다”고 말했다.

중증 재생불량성 빈혈을 생명을 위협하는 희귀 혈액질환으로 골수에서 적혈구, 백혈구, 혈소판 등을 충분하게 생산하지 못해 발병한다. 연령대에 따라 치료법이 다르지만 통상적으로 면역억제제와 조혈모세포 이식수술이 이뤄진다. 이 중 조혈모세포 이식수술은 가급적 조직유형이 일치하는 형제‧자매 또는 관련 공여자들로부터 기증받았을 때 가능한 치료법이다.

적합한 공여자가 부재할 경우에는 중증 재생불량성 빈혈을 치료하기 위해 탯줄(제대혈 줄기세포) 이식수술(Umbilical cord transplant)이 선택될 수도 있다. 하지만 탯줄 이식수술은 통상적으로 조혈 회복의 지연이나 감염성질환 위험성 증가 등으로 인해 사용에 제한이 따른다.  

오미서지는 가미다셀이 독자 보유한 니코틴아마이드(NAM, 비타민B3) 기술을 적용해 제대혈 줄기세포의 조혈전구세포(hematopoietic progenitor cell)를 늘림으로써 간세포(幹細胞, stem cell) 성향을 보전하고, 골수로의 귀환(homing to the bone marrow)을 유도하며, 이식 용적을 유지하는 방식으로 작용한다. 따라서 제대혈 이식수술의 제한적인 경우에 대응하는 치료대안으로 조혈모세포 이식수술을 대기하는 중증 재생불량선 빈혈 환자들에게 추가적인 이식 선택권을 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.

FDA 산하 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 치료제품국의 메가 카우샬 국장 직무대행은 “호중구 회복에 소요되는 시간을 단축시켜 줄 오미서지가 이식 후 회복시간의 단축뿐만 아니라 환자들의 감염률을 개선하는 데에도 도움을 줄 수 있을 것”이라고 설명했다.

오미서지의 유효성 및 안전성은 현재 진행 중인 라벨공개, 전향적, 단일군 방식의 임상을 통해 평가받았다. 임상 결과 오미서지를 투여한 14명의 환자 가운데 12명에서 조기에 호중구 생착이 나타나 유지된 것으로 평가됐다. 호중구 회복에 소요된 중앙값 기간을은 11일(7~20일)로 파악됐다.

가장 흔하게 나타난 오미서지의 부작용은 열성(熱性)호중구감소증, 바이러스성‧세균성 감염증, 고혈당, 면역성혈소판감소증, 폐렴 등이 보고됐다. 자가면역성 세포감소증은 피험자의 25%에서 나타났다.

FDA는 SAA 관련 ‘희귀의약품’ ‘우선심사’ 대상으로 지정됐다. 앞서 오미서지는 2023년 4월 17일 ‘호중구 회복시간과 감염증 발생률을 낮추기 위해 골수를 제거한 이후 탯줄혈액(제대혈) 이식이 예정돼 있는 12세 이상의 소아 및 성인 혈액종양 환자들을 위한 동종이계 세포치료제’로 허가받았다.