앨나일람이 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) FDA의 승인을 받은 RNA 간섭제(RNAi) 기반 주사제 암부트라(Amvuttra, 부트리시란)를 47만6천달러(11만9351달러×4 한화 약 7억)의 연간 약가로 시장에 출시했다. 

앨나일람은 20일 FDA 승인을 받은 직후 진행한 발표에서 암부트라의 약가를 기존 적응증인 다발신경병증(hATTR-PN) 약가와 동일한 수준을 유지(Maintain current AMVUTTRA list price)할 계획이라고 밝혔다.출처 앨라일람

현재 ATTR-CM 치료제는 모두 경구용인 타파미디스(Tafamidis, 화이자)와 아트루비(Attruby, 브릿지바이오파마)로  두 제품의 연간 약가는 각각 25만달러, 24만4천달러 수준으로 약 2배 가량이 높게 책정됐다.

높은 약가를 유자하는 이유에 대해 회사는 “암부트라는 ATTR-CM 환자의 입원율과 심혈관 사망을 줄이는 효과를 입증했고, 유전성 다발신경병증(hATTR-PN)에 이어 심근병증에도 사용 가능한 유일한 치료제”라며 “분기당 1회 피하주사 방식의 편의성과 더불어 파트B 적용을 통한 의료기관 처방 유인이 명확하다”고 강조했다.

즉 암부트라는 2배 비싸지만, 의료기관에서 직접 투여 방식으로 인해 메디케어 파트B(원내 투약)의 구매후 청구(Buy and Bill)구조를 활용할 수 있어 의료진의 처방 선택에 영향을 줄 수 있다는 점을 내세웠다.

파트B는 의사(의료기관)가 주사제를 직접 구입해 환자에게 투여한 뒤 평균판매가격(ASP)에 6%를 더해 메디케어에 청구할 수 있는 구조다. 고가 약제일수록 의료기관이 수익을 얻는 구조로, 알나일람은 이를 적극 활용하겠다는 전략이다. 

반면 타파미디스와 아트루비는 경구제이며, 메디케어 파트D에 따라 약국 조제를 통해 지급되기 때문에 의사에게 직접적인 금전적 보상이 없다.

특히 보험 보장성을 고려할 때 환자는 메디갭(한국의 실손보험)과 메디케어 어드밴티지(민간보험 운영 메디케어), 앨라일람의 코페이지원 프로그램(환자지원프로그램), 메디케이드(한국의 의료급여) 등을 활용 50~70%는 본인부담금 없이 치료 가능해 환자유입이 가능할 것으로 기대했다. 

이러한 점을 고려, 앨나일람은 암부트라가 “약가 이상의 임상적 가치와 편의성을 제공하는 고차별 치료제”라고 주장하며 가격 유지 방침 관련 자신감을 피력했다. 이어 향후 처방 확산과 시장 반응에 따라 리베이트 제공 및 성과기반 계약(pay-for-performance)을 통해 실질적으로 의료기관에 공급하는 약가는 낮아질 수 있다고 덧붙였다. 단 그 시점과 인하폭등에 대해서는 언급하지 않았다.

앨나일람의 최고상업책임자 톨가 탕귤러(Tolga Tanguler)는 “암부트라는 복약순응도에서 기존 치료제를 앞설 수 있다”며 “경구제는 매일 복용해야 하지만 암부트라는 분기 1회 주사로 95% 이상 순응률을 보였다”고 말했다.

이어 ATTR-CM 환자 중 상당수가 아직 진단되지 않은 상태로 남아 있으며, 진단률 증가와 함께 시장 확대가 이어질 것으로 전망하고 올해 ATTR 사업 전체 매출을 16억~17억달러로 제시했다. 

다만 일부 분석가는 실제 임상적 우위가 명확하지 않다는 점, 민간보험업계와의 약가 협상 과정에서 고가 약가에 대한 거부감이 여전하다는 점에서 단기 상업적 성과에는 불확실성이 있다고 지적했다.

앨나일람은 오는 2분기 일본과 유럽에서의 암부트라 심근병증 적응증 확대 승인도 예상하고 있으며, 글로벌 시장 확대와 함께 후속 RNAi 치료제인 누크레시란(Nucresiran) 개발에도 속도를 내고 있다.

ATTR 아밀로이드증은 간에서 생성된 변형 트랜스티레틴 단백질이 아밀로이드로 침착되며 심장 또는 신경계에 손상을 유발하는 희귀질환으로, 조기 진단과 질환 특이적 치료제가 환자의 생존율을 크게 좌우하는 질환이다.