오노약품공업은 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 진성 적혈구증가증(polycythemia vera, PV) 치료제 사파블루르센(sapablursen)의 글로벌 개발 및 상업화에 대한 독점 라이선스 계약을 체결했다.

아이오니스는 11일 사파블루르센의 개발과 판매에 대한 전 세계적 권리를 오노에 부여하는 계약을 체결했다고 밝혔다. 사파블루르센은 현재 진성 적혈구증가증 환자를 대상으로 한 2상 임상시험(IMPRSSION)이 진행 중으로 FDA으로부터 2024년 신속심사(Fast Track) 및 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받은 후보물질이다.

계약에 따라 아이오니스는 선불금 2억8천만 달러를 받고, 개발·허가·판매 단계에서 마일스톤으로 최대 6억6천만 달러를 약속받았다.  연간 순매출에 대해 중간 두 자릿수의 로열티는 별도다.

또 현재 진행 중인 2상 임상시험은 아이오니스가 완료하며, 이후의 개발, 허가 신청 및 상업화는 오노가 단독으로 진행키로 했다.

아이오니스의 브렛 P. 모니아(Brett P. Monia) 대표는 "진성 적혈구증가증 환자의 접근성을 극대화할 수 있도록 사파블루르센을 오노에 맡기게 되어 기쁘다"며 "자체 개발 의약품을 통한 독립적 시장 진출을 추진하는 한편, 앞으로 3년 내 3개 이상의 신약을 추가로 출시할 계획"이라고 말했다.

오노의 다키노 토이치(Toichi Takino) 사장 겸 최고운영책임자(COO)는 "RNA 표적 치료제 분야의 선두주자인 아이오니스와 협력하게 되어 기쁘다"며 "이번 계약은 혈액학 분야에서 당사의 파이프라인을 강화하는 전략과 부합하며, 사파블루르센이 진성 적혈구증가증 환자를 위한 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대한다"고 밝혔다.

진성 적혈구증가증은 적혈구가 과도하게 생성돼 혈액 점도가 증가하는 희귀 혈액암으로, 폐·심장·뇌 등 주요 장기에서 혈전이 발생할 위험이 높다. 또한 심각한 철 결핍을 동반하며, 환자들은 피로와 같은 증상을 호소한다.

사파블루르센은 안티센스 올리고뉴클레오타이드 기반의 RNA 치료제로 혈액내 철분의 항상성을 조절하는 핵심 단백질인 헵시딘(hepcidin) 증가시키는 기전이다.