베네룩사(Beneluxa) 이니셔티브는 20일 희귀질환 환자치료에 있어 게임체인저가 될 수 있는 13품목을 선정해 발표했다.
베네룩사는 유럽내 공동 의약품조달 동맹(네델란드, 벨기에, 룩셈부르크, 오스트리아, 아일랜드)으로 공동 의료기술평가(HTA)를 통해, 개별국가별 급여협상을 진행하는 유럽의 이니셔티브 중 하나로 로슈의 엘레베디스 등 13품목을 선정하고 이들 품목이 공동 HTA를 원하는 경우, 우선적으로 평가를 진행한다는 계획이다.
이외 다른 품목의 경우도 복수의 회원국에서 평가를 희망하는 경우 검토를 진행한다는 방침으로 13품목은 6개국에서 필수적으로 평가와 급여협상이 필요한 희귀 의약품으로 선정됐다는 점에서 의미가 있다.
13품목은 다움과 같다.
1. 블라르카메신(blarcamesine),
아나벡스라이이프사이언스(Anavex Life Sciences), 레트증후군/미승인
2. 엘레베디스(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)
로슈/사렙타, 듀시엔형 근이영양증/ FDA 23년 6월
3. 엔칼레렛(encaleret)
브릿지 바이오, 부갑상선 기능 저하증 / 미승인
4. 즈탈미(Ztalmy, ganaxolone)
마리누스(Marinus Pharmaceuticals) CDKL5 결핍장애/ FDA 22년 3월
5. 기비노스타트(givinostat)
이탈파마코(Italfarmaco) 듀시엔형 근이영양증 / 미승인
6. 하이퍼리신(hypericin)
미노릭스(Minoryx Therapeutics) 피부 T세포 림프종 / 미승인
7. 조엔자(Joenja, hypericin)
파밍그룹(Pharming Group) 활성 PI3키나제 델타 증후군 / FDA 23년 3월
8. 레리글리타존(leriglitazone)
미노릭스(Minoryx Therapeutics) 부신백질이영양증 / 미승인
9. 조킨비(Zokinvy, lonafarnib)
아이거(Eiger BioPharmaceuticals) D형간염 / 미승인, 조로증 적응증 FDA 20년 11월
10. '크레슬라디(Kresladi, marnetegragene autotemcel)
로켓(Rocket Pharmaceuticals) 백혈구부착결핍증 1형 / 미승인 FDA 24년 7월 승인 거부
11. 엔아세틸-L-류신(N-acetyl-L-leucine)
인트라바이오(IntraBio) 니막-픽병 / 미승인
12. 필스파리(Filspari)
CSL Vifor, IgA 신장병증 / FDA 23년 2월
13. 데이뷰(Daybue, trofinetide)
아카디아(Acadia Pharmaceuticals) / FDA 23년 3월
13품목중 6품목이 FDA 승인을 받았으며 해당 적응증으로 승인받은 품목은 5개(조로증 승인 조킨비 제외)로 나머지 품목은 개발진행중이거나 재승인신청이 진행중이다.
베네룩사 이니셔티브의 공동 평가 대상으로 선정된 13품목은 국제 보건 동향 탐색 이니셔티브(International Horizon Scan Initiative IHSI) 등을 참조 약 200여 후보 품목 중 상업적 성공여부를 떠나 희귀질환 환자에게 실질적인 도움이 될 수 있는지를 평가하기 위핸 새로운 기전, 임상적 혁신성 여부 등을 기준으로 선정됐다. 원자료 출처, 베네룩사