한독이 최대 주주로 참여하고 있는 미국 현지 관계사 레졸루트(Rezolute Inc. 나스닥 RZLT, 캘리포니아주 레드우드시티 소재)는 개발 중인 ‘RZ358’(성분명 에르소데투그, Ersodetug)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 종양 매개성 고인슐린증(Tumor hyperinsulinism)으로 인한 저혈당증 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 지난 3일(현지시각) 발표했다. 

   한독(위)과 미국 레졸루트 로고

FDA의 희귀의약품 지정은 희귀질환 치료제의 개발을 장려하기 위한 제도로, 7년간의 시장 독점권 보호 등의 혜택을 받을 수 있으며, 신속승인 경로 자격을 얻어 임상 개발 경로를 단축할 수 있다.

레졸루트의 최고인허가책임자(Chief Regulatory Officer)인 수잔 스튜어트 박사(Susan Stewart, JD) 박사는 “이번 FDA 희귀의약품 지정은 종양 매개성 고인슐린증 환자에게 심각한 미충족 수요가 있다는 의미이자, 에르소데투그가 제공할 수 있는 잠재적 이점을 입증한 것”이라고 말했다. 또 “종양 매개성 저혈당증은 심각한 부작용을 예방하고 환자의 삶의 질을 개선할 뿐만 아니라 환자가 암 치료를 계속할 수 있도록 하는 직접적인 저혈당증 치료가 필요하다”며 “FDA 지정으로 모든 형태의 고인슐린증으로 발생되는 저혈당증을 위한 잠재적이고 보편적인 치료제를 계속 개발할 수 있게 되어 매우 기쁘다”고 말했다.

RZ358’은 인슐린 수용체 특정 부위에 작용을 하는 단일클론항체이다. 선천성 고인슐린증과 종양 매개성 저혈당증 등 과도한 인슐린 증가 및 저혈당증을 특징으로 하는 여러 질환의 치료 효과를 확인하고 추가 적응증 개발을 검토하고 있다. 

종양 매개성 저혈당증에 대한 3상은 2025년 상반기 환자 등록이 시작될 예정이다. 또 진행 중인 선천성 고인슐린증에 대한 3상은 2025년 하반기에 톱라인(topline) 결과가 나올 것으로 예상된다.

레졸루트는 2023년 10월 ‘의약품 동정적 사용 프로그램’(expanded access program, EAP)을 통해 RZ358로 치료받은 전이성 인슐린종으로 인한 난치성 저혈당 환자 사례를 발표했다. 

EAP는 허가 전 임상시험 단계에 있는 신약을 환자의 치료 접근성 확대를 위해 인도주의적 차원에서 지원하는 제도를 말한다. 이후로도 여러 명의 환자가 추가로 EAP 수혜 치료를 성공적으로 받았다.

RZ358은 2020년 미국 FDA로부터 ‘희귀 소아질환 의약품’(Rare Pediatric Disease, RPD)으로 지정 받은 바 있다. 이어 2023년 유럽의약청(EMA)로부터 선천성 고인슐린증 치료를 위한 우선 심사대상 의약품(Priority Medicines, PRIME) 자격을 받았으며 2024년 1월에는 영국 의약품·의료제품 규제청(MHRA)으로부터 혁신의약품으로 지정받았다.

레졸루트는 RZ358 외에 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘RZ402’를 개발하고 있다. 한독은 두 신약후보의 한국 내 상용화 권리를 보유하고 있으며 레졸루트와 지속적으로 개발 단계에서 협력하고 있다.