이탈리아소재 레코르디아(Recordati)의 한국법인 레코르다티코리아는 신경모세포종 면역치료제인 '콰지바(성분명 디누툭시맙베타)'가 2024년 12월 1일부터 건강보험 급여를 적용받는다고 28일 밝혔다. 

콰지바가 건강보험 급여 대상으로 선정되면서, 국내에서 치료 옵션이 제한적이었던 만 12개월 이상 만 20세 미만 환자들이 주요 혜택을 받을 수 있게 됐다. 급여 조건은 ▲ 유도 화학요법 이후 부분 반응 이상을 보이고 조혈모세포이식을 받은 'INSS 4기' 환자 ▲ MYCN 유전자 증폭을 동반한 INSS 2-3기 환자 ▲ 재발성 또는 불응성 신경모세포종 환자를 대상으로 한다.

신경모세포종은 어린이들에게 주로 발생하는 희귀 소아암으로, 소아암 사망 원인의 15%를 차지하는 치명적인 질환이다. 특히 고위험군과 재발성·불응성 환자의 경우 예후가 극히 불량해 새로운 치료법에 대한 요구가 높았다.

콰지바는 유럽의약품청(EMA)으로 부터 2017년 5월 15일 승인 받은 이후 표준 치료제로 자리 잡았다. 콰이번 국내 급여 등재는 APN311-302 임상 3상 결과를 기반으로 이루어졌으며, 이 연구는 콰지바가 기존 비면역치료군 대비 생존율을 유의미하게 개선했음을 입증했다.

연구 결과에 따르면, 콰지바 치료군의 5년 무사고 생존율(EFS)은 57%, 전체 생존율(OS)은 64%로, 비면역치료 대조군의 각각 42%, 50%를 크게 상회했다.

삼성서울병원 소아청소년 혈액종양분과의 이지원 교수는 “콰지바는 유지요법에서 미세잔존질환(MRD)을 효과적으로 줄이며 재발 방지에 중요한 역할을 한다”며, “국내에서도 신경모세포종 치료의 표준 패러다임을 전환시킬 것”이라고 강조했다.

서울대학교 어린이병원 최정윤 교수는 “국제 가이드라인에서도 고위험군 신경모세포종 유지요법에 콰지바를 권고하고 있다”며, “이번 급여 적용으로 국내 환자들이 글로벌 표준 치료를 받을 수 있는 기회가 생겼다”고 평가했다.

레코르다티코리아의 이연재 대표는 “이번 결정으로 치료 옵션이 부족했던 소아 환자들에게 희망을 줄 수 있어 기쁘다”며, “앞으로도 희귀질환 치료 환경 개선에 매진하겠다”고 전했다.

콰지바는 종양세포에서 과발현되는 GD2를 표적으로 작용하며, 세포독성을 유도해 종양을 억제하는 면역치료제다. 한국희귀필수의약품센터를 통해 공급되어 오다 23년 보건복지부의 허가·평가·협상 연계제도인 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 지원 첫 번째 대상 약제로 선정돼 지난 6월 19일 허가됐다.