정의

획기적 치료제 또는 혁신신약(Breakthrough Therapy)이라고도 불리며 치료가 제한적인 중증질환 또는 생명을 위협하는 질환에 대한 신약의 개발과 심사를 단축시키기 위해 도입됐다. 기존 치료제 대비 약효유지기간, 임상결과 등이 개선됐음을 입증해야 한다.

비가역적 이환율 또는 사망률(irreversible morbidity  or  mortality, IMM)은 임상적으로 가장 유의한 평가지표로 관련 특성이 확인될 경우 혁신치료제 지정 대상이 될 수 있다. 일반적으로 1상 또는 2상까지의 예비적 임상 결과에서 기존 치료제 대비 상당한 개선(substantial improvement)이 있다는 점을 보여줘야 하며 늦어도 2상 임상 종료 직후 FDA와의 평가회의 전까지 혁신치료제 지정을 받아야 한다.

사망률과 이환율을 개선하지 못했다면 심각한 증상을 호전시킬 수 있음을 증명하는 다른 지표를 제시해야 한다. 예를 들면 임상시험에서 일반적으로 보는 대리평가지수(surrogate endpoint), 임상적 효능이 예상되는 임상중간결과나 대리평가지수, 대리평가지수에는 미치지 못하지만 질병치료에 의미 있는 효과가 있을 가능성을 내포하는 약동학적 바이오마커(pharmacodynamic biomarkers) 관련 긍정적 자료, 기존 치료법에 비해 효과는 대등하더라도 월등히 개선된 안전성(복용량 저감 효과) 등이다. 혁신치료제로 지정받으면 패스트트랙으로 누리는 모든 혜택을 누릴 수 있으며 더 집중적인 FDA의 자문을 받을 수 있다.

동의어

획기적 치료제, 혁신신약, Breakthrough Therapy

관련어

미국 식품의약국(FDA)

정보제공자

헬스오위키