유럽출시된 엡발로, 유럽판매는 피에르파브루가 담당한다.FDA는 동종유래 T-세포치료제 엡발로(Ebvallo, 타벨레클루셀 tabelecleucel)에 대해 승인을 거부했다.
올해 첫 승인에 도전했던 아타라 바이오테라퓨틱스(Atara Biotherapeutics)는 16일 이식 수술을 받은 2세 이상의 환자에서 엡스타인-바 바이러스(EBV) 유발 림프 증식성 질환을 위한 2차 요법을 적응증으로 한 엡발로에 대한 FDA 승인신청 관련 완결된 응답서신(CRL) 접수했다고 발표했다. 당초 승인결정예정일은 1월 15일이었다.
엡발로는 22년 12월 20일 유럽에서 먼저 승인을 받은 최초의 동종유래 T세포 치료제다. 건강한 사람으로부터 채취한 T세포를 EBV 표적으로 활성화시킨 후 환자에게 주입하는 방식이다. 장기 또는 조혈모세포 이식 환자가 면역억제제를 투약받은 이후 T세포의 활동이 감소하는 경우 이를 다시 강화시키는 약물이다.
FDA가 CRL 통해 밝힌 승인의 거부사유로 제3자(위탁) 제조시설의 현지실사에서 발견된 문제와 관련 있으며 제조공정과 임상효능 안전성 데이터의 결함은 확인지지 않았으며 추가임상의 요청은 없었다고 회사측은 설명했다.
코키 응우옌(Cokey Nguyen) 아타라 CEO는 “파트너사인 피에르 파브르(Pierre Fabre Laboratories) 및 제3자 제조업체와 협력하여 FDA가 요청한 사항을 해결할 것”이라며, “문제가 해결되면 BLA를 재제출할 계획이며, 재제출 후 6개월 이내에 승인될 가능성이 있다”고 밝혔다.
그는 이어 “EBV+ PTLD로 치료 옵션이 부족한 환자들을 위해 EBVALLO의 잠재력을 실현하는 데 최선을 다할 것”이라고 덧붙였다.
지난해 12월 20일 버텍스의 낭포성섬유증 치료제 알리프트렉(반자카프터 vanzacaftor/테자카프터 tezacaftor/듀티바카프터 deutivacaftor) 승인을 마지막으로 한달 가까이 FDA 승인을 받은 신약은 없다.
알리프트렉과 최초로 FDA 승인을 받은 줄기세포치료제인 호주 소재 메소블라스트(Mesoblast)의 '라이온실'(Ryoncil, 레메스템셀-L remestemcel-L/24년 12월 19일 승인)이식 편대숙주질환 치료제 등 두 품목 모두 1월 초 승인결정예정일이었으나 지난해 말 앞당겨 승인을 받으면서 생긴 공백기이다. 여기에 엡발로가 승인 거부되면서 신약 1월 보릿고개는 한동안 지속될 예정이다.
예정된 일정으로는 1월 31일 승인결정예정일이 잡힌 액솜 테라퓨틱스(Axsome Therapeutics)의 편두통 급성 치료제 후보 'AXS-07'가 가장 빠르다. 한차례 FDA로부터 승인거부됐던 품목이다. 다만 알리프트렉과 라이온실의 사례 처럼 승인결정예정일에 앞서 조기승인 품목이 등장할 가능성은 있다.
기존 치료제 중 추가 승인건으로는 에자이와 바이오젠의 알츠하이머치료제 레켐비(Leqemi, 레카네맙 Lecanemab)의 월 1회 유지요법 승인결정일이 1월 25일 잡혀있다.