다케다(Takeda)는 3일 케로스 테라퓨틱스(Keros Therapeutics)와의 독점 라이선스 계약을 통해 엘리터셉트(Elritercept)의 글로벌 개발 및 상업화 권리를 확보했다.

엘리터셉트는 골수형성이상증후군(Myelodysplastic Syndromes, MDS) 및 골수섬유증(Myelofibrosis, MF)에서 빈혈을 치료제 후보로 할 가능성이 있는 액티빈 A와 B(Activin A, Activin B), FDA로부터 패스트트랙 지정을 받은 치료 후보물질이다.

초기 임상 연구에서는 단독 요법으로 MDS 환자에서, 표준 치료제와 병용해 MF 환자에서 유의미한 효과와 관리 가능한 안전성을 보였다.

다케다 글로벌 항암사업부의 테레사 비테티(Teresa Bitetti) 사장은 “엘리터셉트는 혈액암 환자들에게 실질적인 변화를 가져다줄 잠재력을 가진 혁신적 치료제”라며, “이번 계약은 다케다의 글로벌 항암제 전략을 강화하고 차세대 치료제를 환자들에게 제공하는 중요한 발걸음이 될 것”이라고 밝혔다.

케로스 테라퓨틱스의 CEO 잇수 세흐라(Jasbir S. Seehra) 박사는 “다케다의 글로벌 전문성은 엘리터셉트를 상용화하는 데 중요한 역할을 할 것”이라며, “이 협력을 통해 환자들에게 더 빨리 치료 옵션을 제공할 수 있기를 기대한다”고 강조했다.

계약에 따라  다케다는 케로스에 2억 달러의 선급금을 지급하고, 규제 승인 및 판매 목표 달성에 따라 추가적인 성과금을 제공할 예정이다.  판권은 중국 본토, 홍콩, 마카오를 제외한 전 세계를 대상으로 한다.

현재 엘리터셉트는 MDS 및 MF 환자를 대상으로 각각 2상 임상을 진행 중이며 다케다는 성인 MDS 환자를 대상으로 하는 RENEW 3상도 개시할 예정으로 추후 다양한 환자군과 치료 단계에서 엘리터셉트의 효과를 평가하며 치료 옵션을 확장할 계획이다.

MDS는 골수 기능 부전으로 인해 빈혈, 감염, 출혈 등을 유발하는 혈액암의 일종으로, 매년 약 2만 명이 새롭게 진단을 받는다. 특히 저위험 MDS 환자는 생존 기간이 3~10년으로, 이들 대부분은 빈혈 관리와 관련된 추가적인 치료 옵션이 필요하다. MF는 골수의 섬유화로 인해 정상적인 혈액 세포 생성이 어려운 희귀 혈액암으로, 미국에서 연간 약 3000건의 신규 사례가 발생한다.

한편 엘리터셉트는 액디빈A, B 억제제로 이 단백질들은 TGF-β(Transforming Growth Factor-beta) 신호 전달 경로의 일부로, 빈혈 및 혈액 생성 장애와 관련된 주요 역할을 한다. 특히 혈액 생성(조혈) 과정에서 억제 신호를 보내는 역할을 수행하고 이를 억제하면 골수에서 적혈구 생성이 촉진됩니다. 이를 통해 빈혈을 개선하고 환자의 전반적인 혈액 세포 수를 증가시키는 데 도움을 주는 기전이다.