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노바티스, 척수근위축증 치료제 ‘졸겐스마’ 1회 투여 210만달러 … 시장성 입증
입력일 2020-01-30 17:56:38
고가지만 1회 치료로 완치가 장점 … 척수주사제 바이오젠 ‘스핀라자’와 라이벌

노바티스의 척수근위측증 유전자치료제 ‘졸겐스마’

노바티스의 척수근위측증(spinal muscular atrophy, SMA) 유전자치료제 ‘졸겐스마’(Zolgensma 성분명 오나셈노진 아베파보벡, Onasemnogene abeparvovec)의 판매가는 1회 210만달러로 역대 초고가 신약이다. 이에 여러 분석가들이 낮은 시장접근성을 놓고 우려했지만 지난해 4분기 졸겐스마 매출은 1억8600만달러로 선방했다.

졸겐스마는 작년 6월 미국에서 공식 출시됐다. 분석가들은 졸겐스마 연 매출액을 1억7700만달러로 예상했지만 이미 3분기에 1억6800만달러, 4분기에 1억8600만달러를 기록했다. 졸겐스마는 비싼 약가에도 불구하고 분석가들의 짐작어린 우려가 지나쳤음을 증명했다.

바스 나라시만(Vas Narasimhan) 노바티스 최고경영자(CEO)는 지난 29일(현지시간) 투자자들에게 “약 97%의 민간생명보험 가입자(commercial lives)와 50% 이상의 메디케이드(Medicaid, 저소득층 의료보장제도) 환자가 지난해 9월말부터 각각 90%, 30%의 의료보험 혜택을 받고 있다”고 말했다.

또 그는 올 한해 졸겐스마를 사용하는 환자가 매 분기 100여명에 이를 것으로 전망했다. 6개월 미만의 유아들 사이에서 증가하는 비율은 고령 환자의 비율을 상쇄하고 있다고 말했다. 유아 환자의 조기치료를 유도하가 위한 신생아 대상 조기 SMA 스크리닝도 늘어나는 추세다. 그 비율은 3분기 30%에서 4분기 39%로 증가해 졸겐스마 판매에 긍정적인 영향을 미쳤다. 노바티스는 올해 연말까지 스크리닝 비율을 70%로 끌어올릴 것으로 예상하고 있다.

나라시만은 “첫 번째 주요 변곡점은 조만간 유럽에서 승인을 얻는 것이며, 올 상반기 일본에서 승인을 받는 것”이라고 말했다.

졸겐스마는 2세 미만 SMA 환자의 정맥주사 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았으나 척수강 내 투여를 통해 적용 대상을 고령 환자로 범위를 확대하기 위해 노력 중이다. 그러나 지난해 10월 2형 SMA 환자에게 고용량 졸겐스마를 척수강 내 투여한 임상1/2상 연구에서 안전성 문제가 제기돼 FDA가 부분 보류 조치를 내렸다.

노바티스는 2건의 저용량 투여 코호트 연구가 포함된 기존 자료를 근거로 FDA에 승인을 요청할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 나라시만은 지난 29일 컨퍼런스에서 기자들에게 “2건의 저용량 투여 코호트 자료는 승인신청을 하는 데 충분히 설득력이 있다”고 말했다. FDA도 이에 동의한다면 빠르면 노바티스는 올해 중반께 졸겐스마의 척수강 내 투여 승인 신청을 제출할 수 있을 것으로 보인다.

더 넓은 연령 범위에 허용된 바이오젠의 SMA 치료제 ‘스핀라자주’(Spinraza 성분명 뉴시너센, nusinersen)는 졸겐스마의 라이벌이다. 로슈의 경구용 SMA 치료제 ‘리스디플람’도 지난해 11월 FDA 우선심사 대상에 포함돼 경쟁을 예고했다. 리스디플람은 2형 또는 3형 SMA 환자 대상 임상 3상에서 긍정적인 결과를 도출했다. 척추에 주입하는 스핀라자와 정맥주입을 하는 졸겐스마와 차별성을 가진다. 

2019년 첫 3개월 동안 스핀라자의 글로벌 매출은 15억5000만달러로 전년 동기 대비 약 24% 상승했다. 이밸류에이트파마 분석가들은 2024년 리스디플람이 8억300만달러를 벌어들일 것으로 예상했다.

로슈의 경구용 리스디플람과의 경쟁을 어떻게 바라보느냐는 질문에 나라시만은 “졸겐스마의 일회성 투여는 만성질환 치료에서 핵심적인 경쟁력”이라며 “부모라면 자녀에게 평생 치료보다 일회성 치료를 선호할 것”이라고 말했다.

4분기 화상회의에서 나라시만은 노바티스의 중국사업에 대한 야심찬 계획도 밝혔다. 노바티스는 2024년까지 중국에서만 자사의 제품 매출을 2배 이상 늘릴 계획이다. 노바티스는 중국 판매를 별도로 보고하고 있다. 지난 4분기 노바티스 중국 매출은 5억4400만달러로 고정 환율 기준 21% 증가했고 연간 총 매출액은 약 22억달러에 이르렀다.

새로운 목표를 달성하기 위해 노바티스는 혁신신약으로 승인받는 절차를 서두르고 있다. 중국에서 건선치료제 ‘코센틱스주사’(Cosentyx 성분명 세쿠키누맙, secukinumab)는 강직성척추염으로 적응증 확대를 추진 중이고, ALK 양성 비소세포폐암 1차 치료제 ‘자이카디아’(Zykadia 성분명 세리티닙, ceritinib), 경구용 다발성경화증 치료제 ‘메이젠트’(Mayzent 성분명 시포니모드, siponimod) 등은 올 한해 중국 승인을 앞둔 품목이다.

노바티스의 지난해 4분기 매출은 127억달러로 고정 환율 기준 13% 증가했다. 졸겐스마 외에도 코센틱스와 심장질환 약물인 ‘엔트레스토필름코팅정’(Entresto 성분명 사쿠비트릴/발사르탄, sacubitril/valsartan)가 각각 9억3700만달러, 4억3000만달러의 매출을 올리며 또 가장 큰 성장을 이끌어냈다.

심박출계수 감소 심부전(heart failure with reduced ejection fraction, HFrEF) 치료제인 엔트레스토는 심박출계수 보존 심부전(Heart failure with preserved ejection fraction, HFpEF)에도 효능이 있을 것이라는 희망으로 임상에 도전했으나 지난해 7월 임상 결과 사망률과 입원기간을 감소시키지 못해 사용 확대 승인이 불발됐다. 실망스러운 데이터에도 불구하고 노바티스는 HEpEF가 적응증으로 승인되길 기대하고 있다.

존 차이(John Tsai) 노바티스 글로벌 신약개발부 책임자는 투자자들에게 “FDA와 논의를 잘 진행해왔고 환자군에서 보인 장점을 고려해 엔트레스토의 적응증을 넓히겠다”고 말했다.

노바티스는 다발성경화증 치료제 ‘길레니아’(Gilenya 성분명 핀골리모드, fingolimod)나 ‘산도스타틴라르주사’(Sandostatin LAR 성분명 옥트레오티드 아세트산염, Octreotide Acetate)에 대한 제네릭 의약품이 유입되지 않을 것이라는 가정 아래 올해 5~9% 성장세를 이룰 것으로 예상하고 있다.

송인하 기자 tortasettevelli@healtho.co.kr
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