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美 골드핀치, 다케다서 CB1억제제 ‘GFB-024’ 전용실시권 인수
입력일 2019-10-06 21:56:57 l 수정일 2019-10-10 10:59:29
당뇨병성신장증, 비만관련사구체질환 치료제 가능성 … GFB-887, FSGS 신약으로 1상 진행중

미국 바이오벤처인 골드핀치바이오는 희귀 난치성 신장질환치료제 개발에 집중해 미국 길리어드사로부터 5500만달러를 투자받는 등 연구개발 특화에 성공하는 모습을 보여주고 있다.

미국 매사추세츠주 골드핀치바이오(Goldfinch Bio)는 의료용 대마 연구에 사용되고 있는 칸나비노이드수용체1(cannabinoid receptor1, CB1) 단일클론항체의 법적 권한을 일본 다케다제약(Takeda)으로부터 획득했다. CB1은 신장 안에서 발견되는 표적으로 전임상 연구에서 당뇨병성신장질환의 발병 기전과 관련성을 보였다. 

서드락벤처스(Third Rock Ventures)가 2016년 하반기 시리즈A에서 5500만달러를 투자받아 설립한 골드핀치는 신장질환 치료제에 특화된 플랫폼을 구축했다. 유전체, 전사체, 단백질체, 임상데이터를 결합한 플랫폼을 바탕으로 국소분절사구체경화증(focal segmental glomerulosclerosis, FSGS),  당뇨병성신장증(diabetic nephropathy), 다낭성신장질환(polycystic kidney disease) 등 신장 관련 질환에 대한 내부 전임상시험 연구에 집중할 계획이다. 

골드핀치는 다케다와 이번 계약을 계기로 GFB-024라는 기존 희귀 신장질환 신약후보물질에 이번 파이프라인을 추가했다. 이번 비공개 계약으로 골드핀치는 CB1 항체의 국제적 권한을 가지게 됐다. GFB-024의 법적 권리는 골드핀치가 전적으로 보유하게 되지만 개발 후기 단계에서 다케다가 일부 권한을 가질 옵션이 들어 있다. 임상시험 착수에 앞서 다케다는 일본 판권을 놓고 골드핀치와 협상할 권한을 갖는다는 단서조항을 달았다. 

골드핀치는 내년 하반기 중 GFB-024를 희귀대사성신장질환 치료제로 개발하기 위해 미국식품의약국(FDA)에 임상시험 승인(Investigational New Drug, IND)을 요청할 계획이다. 이에 GFB-024는 이 회사가 두번째로 시행하는 임상시험의 주인공이 될 전망이다. 이를 위해 과학자들은 회사가 보유한 플랫폼을 활용해 신장병 환자 중 치료에 반응할 것으로 보이는 대상자를 선별하기 위한 기존 연구를 지속해나갈 계획이다. 

골드핀치는 당뇨병성신장증이나 비만 관련 사구체병증(glomerulopathies)에 적응증을 가질 잠재가치가 있는, 즉 섬유화와 신장기능에 신진대사 상 유익성이 있고 긍정적인 효과를 미칠 신약후보물질을 발굴하는 데 관심을 갖고 있다.

이미 TRPC5 억제제인 GFB-887가 FSGS 치료제로서 지난 6월 임상 1상에 들어갔다.  TRPC5 억제제는 칼슘 양이온 채널 관련 단백질이자 수용체인 TRPC5를 억제함으로써 신장질환의 진행을 늦추는 것으로 동물실험에서 밝혀졌다. 신장세포의 경화는 사구체 여과의 핵심적인 역할을 하는 신장다리세포(podocytes)의 소실로 일어나며 종국엔 단백뇨와 신부전을 초래하게 된다. FSGS는 신장다리세포에서 TRPC5 이온채널 활성과 세포구조 리모델링을 유도하는 역할을 하는 Rac1 활성유전자의 변이로 일어난다.

이번 협상으로 골드핀치는 바쁜 한해를 보낼 전망이다. 이 회사는 시리즈A에서 조달한 5500만달러로 플랫폼 및 파이프라인에 개발에 투입했다. 지난 5월엔 잠재가치를 높게 평가한 길리어드사이언스가 5500만달러를 GFB-887에 투자하기로 전격 결정했다. 이를 바탕으로 한달 뒤 GFB-887의 임상 1상이 시작되는 등 개발에 박차가 가해졌다. 

송인하 기자 ihs@healtho.co.kr
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